디엑스앤브이엑스, ‘바카라사이트 기가 통과’ 뇌질환 치료 물질 글로벌 사업개발 본격 진행

[더바이오 강인효 기자] 디엑스앤브이엑스(Dx&Vx)는 뇌혈관장벽(바카라사이트 기가)을 통과하는 뇌질환 치료 후보물질의 글로벌 사업개발(BD)을 본격화한다고 1일 밝혔다.

디엑스앤브이엑스는 자회사인 에빅스젠이 개발한 차세대 약물 전달 기술인 ‘ACP(Advanced Cell-penetrating Peptide)’ 플랫폼의 사업개발 권한을 위임받고 글로벌 제약바이오 기업들을 대상으로 라이선스 아웃(L/O)을 비롯한 BD 활동을 진행 중이다.

회사에 따르면 현재 다수의 글로벌 신약 개발기업들과 비밀유지협약(NDA)을 체결하고 후속 논의를 이어가고 있으며, 조만간 실사(Due Diligence)가 이뤄질 예정이다. 기술이전 범위는 뇌질환 치료제 파이프라인에 대한 공동 개발 및 기술이전을 포함하며, 향후 공동 임상 개발 및 생산 협력까지 확장될 것으로 전망하고 있다.

바카라사이트 기가는 뇌를 보호하는 생리적 장벽으로 외부 약물의 유입을 제한함으로써 신경계 질환 치료의 가장 큰 장애물로 작용해왔다. 실제 약 98%의 저분자 약물과 거의 모든 고분자 약물이 바카라사이트 기가를 통과하지 못하는 등 바카라사이트 기가는 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발의 임상 실패율과 직결됐다.

디엑스앤브이엑스가 사업개발 권한을 확보한 ACP 플랫폼은 펩타이드 기반의 약물 전달체로, 세포막 투과와 바카라사이트 기가 투과 능력을 동시에 갖춘 기술이다. 작은 간섭 리보핵산(siRNA), 메신저 리보핵산(mRNA), 단백질, 저분자화합물 등 다양한 약물을 안정적으로 세포 내에 전달하고 효율을 높일 수 있다. 또 생체 적합성과 약물 안정성을 강화하는 구조적 특징을 가지고 있다는 게 회사의 설명이다.

디엑스앤브이엑스는 ACP 플랫폼 기반의 신경계 치료제 후보물질을 활용한 비임상 연구에서 이미 효능을 확인한 바 있다. 파킨슨병 동물 모델에서 정맥주사(IV)만으로도 고효율의 바카라사이트 기가 투과율과 치료 타깃인 뇌 조직 내에 우수한 전달 효율을 입증했다. 독성 없이 바카라사이트 기가를 통과하고, 뇌조직에 효율적으로 전달된다는 점에서 고전적인 타깃팅 전략보다 간결하면서도 매우 효과적인 대안으로 평가받고 있다고 회사는 덧붙였다.

디엑스앤브이엑스 관계자는 “이번 비임상 연구는 단순한 전달 기술을 넘어 BBB라는 ‘난공불락’의 장벽을 실질적으로 극복한 사례”라며 “NDA 체결에 이어 실사까지 진행되는 등 해당 기술에 대한 글로벌 기업들의 긍정적인 평가가 이어지고 있다. 이는 우리 회사의 강력한 BD 역량을 보여주는 신호”라고 말했다.

한편, 최근 글로벌 제약사들이 바카라사이트 기가 전달 기술을 확보하기 위한 대형 기술이전 계약을 활발히 체결하고 있어 디엑스앤브이엑스가 보유한 기술의 상업화 가능성도 높게 평가된다. 대표적으로 글락소스미스클라인(GSK)은 약 20억7500만파운드 규모의 바카라사이트 기가 투과 이중항체 기술 도입 계약을 맺었고, 생가모(Sangamo)는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 바카라사이트 기가 전달 기술을 일라이릴리(Eli Lilly)에 최대 14억달러 규모로 이전했다. 또 시로나(Sironax)는 바카라사이트 기가 침투 모듈 기술에 대해 노바티스(Novartis)와 1억7500만달러 규모의 옵션 계약을 체결하는 등 글로벌 시장에서 관련 기술에 대한 관심이 집중되고 있다.

디엑스앤브이엑스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 희귀 유전성 뇌질환 등에 대한 ACP 플랫폼을 적용한 파이프라인 확장을 준비 중이다. 또 siRNA 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반의 치료제는 물론, 단백질 및 저분자 약물에도 ACP 기술을 접목할 수 있는 확장성이 입증되고 있다고 회사는 밝혔다.