화이자, 겸상적혈구 신약물질 '인클라쿠맙' 바카라 예측3상 중단

[더바이오 성재준 기자] 다국적제약사 화이자(Pfizer)는 최근 미국 임상시험사이트인 '클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)'를 통해 겸상적혈구빈혈증(SCD) 환자의 혈관폐쇄위기(VOC) 억제 신약 후보물질 '인클라쿠맙(inclacumab)'의 임상3상을 중단한다고 밝혔다. 

임상 피험자 등록이 원활하지 않았던 것으로 보인다.

해당 연구는 지난 2021년 12월 SCD 환자 280명을 대상으로 바카라 예측3상을 시작했지만, 최근 환자 72명만 등록한 상태로 연구를 종료(terminated)했다. 화이자는 공식적으로 홈페이지를 통해 해당 사실을 따로 언급하지는 않았다.

이 바카라 예측3상은 SCD 환자 중 VOC 위험이 있는 참가자의 재입원을 줄이기 위해 P-셀렉틴 억제제인 인클라쿠맙을 단회 투여하는 치료법의 안전성과 효능을 평가할 계획이었다. 참가자에게 무작위로 인클라쿠맙 또는 위약을 투약한 뒤, 90일 이내에 재입원 비율을 확인한다.

인클라쿠맙은 P-셀렉틴 단백질을 차단하는 항체 신약후보물질이다. P-셀렉틴 단백질 수치가 높으면 VOC 위험이 커지는 것으로 알려졌다. 지난 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 후보물질로 지정받았다.

이 물질은 로슈(Roche)가 개발해 2018년 글로벌블러드테라퓨틱스(GBT)가 200만달러(약 27억원)에 판권을 사들였다. 하지만 화이자가 지난 2022년 54억달러(약 7조3000억원)에 GBT를 인수하면서 화이자 자산이 됐다.

당시 화이자는 4세 이상 환자를 대상으로 한 경구용 헤모글로빈 S 중합 억제제인 '옥스브리타(Oxbryta, 성분 보크셀로터)'를 확보하면서 인클라쿠맙과 이에 대한 두 건의 바카라 예측3상 프로그램도 함께 인수했다.

한편, 화이자는 이번에 중단한 임상3상 외 나머지 인크라쿠맙 임상3상 1건은 계속 진행 중이다. 현재 환자 240명 모집을 마쳤으며, 올해 말 중간분석 결과가 나올 예정이다.

SCD는 온몸에 산소를 전달하는 적혈구가 낫 모양으로 변하는 유전자 돌연변이로 인해 발병한다. 혈류를 막고 산소전달을 제한해 VOC가 발생해 심각한 통증과 기관 손상을 초래한다. 

주기적인 수혈 외 치료법은 없었지만, 최근 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 크리스퍼 카스나인(CRISPR cas9) 유전자 가위 치료제 '카스게비(Casgevy, 성분 엑사감글로젠 오토템셀(엑사셀))'와 블로버드바이오(Bluebird bio)의 유전자치료제 '리프제니아(Lyfgenia, 성분 로보티베글로진 오토템셀(로보셀))'이 FDA로부터 승인을 받았다.