사노피, 10억달러에 美 바카라 사이트 먹튀서 '희귀유전 근육질환' 후보 권리 확보

[더바이오 유하은 기자] 다국적 제약사 사노피(Sanofi)는 13일(현지시간) 미국 제약사 '펄크럼테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics, 이하 펄크럼)'의 안면견갑상완근위축증(Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy, FSHD) 치료제 후보물질인 '로스마피모드(Losmapimod)'에 대한 미국을 제외한 지역에서의 권리를 확보했다고 밝혔다.

사노피는 계약에 따라 펄크럼에 선급금(업프론트) 8000만달러(약 1096억원)를 지급한다. 펄크럼은 사노피로부터 개발·상업화에 대한 마일스톤(단계별 기술료)을 최대 9억7500만달러(약 1조3358억원)까지 받을 수 있다. 총 거래 규모는 최대 10억5500만달러(약 1조4454억원)에 달한다.

사노피는 펄크럼에 로스마피모드의 연간 순매출에 대해 낮은 두 자릿수 퍼센트(%)에 해당하는 로열티도 지급해야 한다. 양사는 향후 글로벌 개발 비용은 동일하게 50 대 50으로 나눠서 부담할 예정이다.

바카라 사이트 먹튀은 현재 FSHD 환자 260명을 대상으로 로스마피모드를 평가하는 글로벌 임상3상(시험명 REACH)을 진행 중이다. 회사는 해당 임상3상 톱라인(Top line) 결과를 올해 4분기에 발표할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

사노피와 펄크럼은 임상3상에서 긍정적인 결과를 확보하게 되면 미국과 유럽, 일본 등의 지역에 신약허가신청서(BLA)를 제출할 계획이다. 앞서 로스마피모드는 임상2상(시험명 ReDUX4)에서 'DUX4 유전자 발현'이라는 1차 평가변수 충족에는 실패했다. 하지만 질병 진행 속도를 늦추고, 근육 기능의 구조 및 기능적 결과에서는 개선을 보였다.

'DUX4'는 FSHD의 발병 원인이 되는 유전자다. FSHD는 중요한 근육세포가 사멸하고, 근육 조직 내 지방이 침입하는 만성·진행성 유전 근육질환이다. 현재 FSHD를 적응증으로 승인된 치료법은 없다.

버큐 에어리마즈(Burcu Eryilmaz) 사노피 희귀질환 부문 글로벌 책임자는 "로스마피모드는 질병 진행 속도를 늦추는 등 이점을 보였다"며 "펄크럼과 긴밀하게 협력해 로스마피모드의 후기 임상 개발 단계를 진행하겠다"고 말했다.

한편 로스마피모드는 선택적 p38α·β 억제제로, '미토겐활성화 단백질 키나아제의 신호 전달 경로 물질 중 하나인 'MAPK(Mitogen Activated Protein Kinase)'를 억제한다. 펄크럼은 p38α·β 억제제의 DUX4 유전자 발현 감소 효과를 확인하고, 다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)으로부터 해당 파이프라인을 인수한 바 있다.