美 해외 바카라 사이트, ATTR-CM 신약 후보 '아코라미디스' 임상3상 성공

[더바이오 유하은 기자] 미국 바이오기업 '해외 바카라 사이트(BridgeBio Pharma, 이하 브릿지바이오)'는 '트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)' 치료제 후보물질인 '아코라미디스(Acoramidis, 개발코드명 AG10 또는 ALXN2060)'가 심혈관계질환 관련 사망 위험과 입원율을 감소시켰다고 29일(현지시간) 밝혔다. 다국적 제약사 바이엘(Bayer)은 지난 3월 최대 3억1000만달러(약 4289억원)를 투자해 아코라미디스의 유럽 판권을 확보한 바 있다.

브릿지해외 바카라 사이트는 지난 26~30일 미국 미네소타주 로체스터에서 열린 '국제아밀로이드학회(International Symposium of Amyloidosis, ISA)'에 참가해 아코라미디스의 임상3상(시험명 ATTRibute-CM)에 대한 긍정적인 결과를 공개했다. 아코라미디스는 트랜스티레틴(Transthyretin, TTR)을 안정화시키기 위해 설계된 '경구(먹는)용' 저분자화합물이다.

TTR은 간에서 합성되는 단백질이며, ATTR-CM은 TTR이 불안정해지며 잘못 접힌 접합체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근병증을 유발하는 질환이다. 이 질환은 심부전과 사망을 초래할 수 있으며, 부종과 호흡곤란, 피로, 가슴 통증, 협심증 등 증상을 보인다. 현재 유일한 치료제는 '화이자(Pfizer)'의 '빈다맥스(Vyndamax, 성분 타파미디스)'다.

브릿지해외 바카라 사이트는 아코라미디스의 효능과 안전성을 평가하기 위해 ATTR-CM 환자 389명을 대상으로 임상3상을 진행했다. 참가자들은 1일 2회 아코라미디스를 복용했다. 연구 결과, 아코라미디스가 TTR 단백질을 안정화시키고, 이로 인한 혈청 TTR 수준도 증가했다. 심혈관계질환 등으로 인한 사망의 원인과 입원율이 감소한 것도 확인됐다.

특히 치료 시작 후 3개월부터 환자들의 심혈관계질환 관련 사망 위험과 입원율이 통계적으로 유의미하게 감소했다. 아코라미디스 투여 이후 28일 차에 혈청 TTR 수준은 5㎎/dL 증가할 때마다 30개월 동안 사망 위험이 약 30% 감소했다. 또 TTR 수준이 1㎎/dL 증가할 때마다 심혈관계질환 관련 사망률은 5.5%, 입원율은 4.7% 감소했다.

이번 연구는 TTR 수치 변화와 심혈관계질환 관련 입원율의 관계에 대해 분석한 첫 번째 전향적 연구라는 게 회사의 설명이다. TTR 수치 증가와 심혈관계질환 입원율의 감소가 통계적으로 유의미해 의미가 크다고 회사는 덧붙였다.

이번 연구에 참여한 환자 중 심혈관계질환 입원이 확인되지 않은 참가자의 30개월 생존율은 86.7%로 나타났고, 최소 1회 이상 확인된 참가자의 경우 60.1%로 확인됐다. 브릿지해외 바카라 사이트에 따르면, 이번 임상3상은 심혈관계질환 입원이 ATTR-CM 환자의 사망률을 높일 수 있다는 사실을 처음으로 입증한 연구다.

아코라미디스는 현재 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 판매승인 신청이 완료돼 심사 중이다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 29일까지, EMA는 오는 2025년에 심사 결과를 발표할 예정이다.