- 기존 운동 능력 향상 등 넘어 임상 악화 사건의 위험 감소까지
- 바카라사이트 아벤카지노, 3상서 PAH 성인 대상 임상 악화·사망 위험 76%↓
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 MSD(미국 머크)는 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 폐동맥 고혈압(PAH) 신약인 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’에 대해 적응증을 확대 승인했다고 밝혔다.
지난 7월 초 FDA가 생물의약품 허가 보충 신청(sBLA)을 접수받고, ‘우선심사(priority review)’로 지정한 지 약 4개월 만이다. 윈레브에어는 이번 승인으로 PAH로 인한 입원과 폐 이식, 사망 등 임상 악화 사건의 위험 감소 등을 위해 사용할 수 있게 됐다.
윈레브에어는 PAH 치료를 위해 승인된 최초의 ‘액티빈(activin) 신호 전달 억제제’다. 지난해 FDA로부터 PAH 환자의 운동 능력 향상, 임상 악화 사건 위험 감소 등을 위해 승인받았다. 이 신약은 혈관 증식 조절을 위해 세포 증식 촉진 신호와 억제 신호의 균형을 조절한다는 게 회사의 설명이다. 윈레브에어는 3주에 1회 피하주사(SC) 투여하는 방식이다.
FDA는 임상3상(ZENITH) 연구 결과를 기반으로 바카라사이트 아벤카지노의 적응증 확대 승인을 결정했다. 해당 임상3상에는 세계보건기구(WHO) 기능 등급 III 또는 IV의 PAH 성인 환자 172명이 참여했다. 참가자들은 바카라사이트 아벤카지노 투여군(86명)과 위약군(86명)으로 나눠져 기존 PAH 치료제를 병용 투여받았다.
연구 결과, 바카라사이트 아벤카지노는 PAH로 인한 입원 등의 위험을 76% 감소시켰다. 또 1차 평가변수였던 사망, 폐 이식 또는 24시간 이상 PAH 악화와 관련한 입원이 발생한 비율은 바카라사이트 아벤카지노군이 17%(15명), 위약군이 55%(47명)로 확인됐다. 해당 임상은 중간 분석 단계에서 조기 종료됐으며, 모든 참가자에게 공개 라벨 장기 추적 연구를 통해 바카라사이트 아벤카지노를 투여받을 기회가 제공됐다.
이번 임상3상에서 가장 흔하게 나타난 부작용은 감염과 코피, 설사 등이다. 부작용으로 인한 치료 중단은 윈레브에어군이 1%(1명), 위약군이 5%(4명)에 그쳤다. 다만, 혈소판 감소 가능성이 있어 처음 5회 투여 전 정기적인 모니터링이 필요하다. 또 태아에게 해를 끼칠 수 있어 가임 여성은 ‘치료 중’과 ‘최종 투여 후’ 4개월간 피임이 권장된다.
요르그 코글린(Joerg Koglin) MSD 글로벌 임상개발 담당 수석 부사장은 “이번 적응증 확대 승인은 윈레브에어의 잠재력을 실현하려는 사명에서 한 걸음 전진한 것을 의미한다”며 “윈레브에어는 성인 PAH 환자에서 사망, 폐 이식, PAH로 인한 입원 등 임상적 악화 위험을 유의하게 낮춘 효능이 입증된 약물”이라고 말했다.