- 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제로 개발 중인 복합신약 'NDC-026'
- DMD, 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이자 희귀질환
- "돌연변이 유전자형에 구애받지 않고 다양한 DMD 환자 치료에 사용 가능"
[더바이오 강인효 기자] 닥터노아바이오텍은 '뒤센 근이영양증(Duchenne's muscular dystrophy·DMD)' 치료제로 개발 중인 복합신약 'NDC-026'이 지난달 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease Designation·RPDD) 및 희귀의약품(Orphan Drug Designation·ODD) 지정을 받았다고 9일 밝혔다.
DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로, 발생률이 출생 남아(男兒) 3500명당 1명인 희귀질환이다. 증세는 2~6세 사이에 나타난다. 질병이 서서히 진행하면서 주로 몸을 움직이는 데 사용하는 근육이 약해지고, 30세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다.
RPDD는 희귀 소아질환을 앓고 있는 환자의 치료에 유익할 것으로 기대되는 의약품에 부여되는 것으로, 희귀 소아질환을 앓고 있는 환자들에게 치료제에 대한 접근을 개선하기 위한 중요한 제도다. FDA로부터 RPDD 지정을 받으면 신약 허가 심사 기간이 일반 의약품보다 6개월 단축되는 특례를 받을 수 있다.
또 소외 질환 치료약 개발을 독려하기 위한 인센티브인 우선 심사권 바우처(Priority Review Voucher·PRV)도 신청할 수 있다. PRV는 신약의 승인 검토 기간을 6개월로 단축할 수 있는 권리로, 다른 제품의 시판 허가 시 쓸 수 있고, 다른 회사에 판매 및 양도도 가능하다.
닥터노아바이오텍은 최적의 DMD 치료를 위해 자체 보유한 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼인 'ARK'를 활용해 근육세포의 분화를 촉진시키고, 근 위축으로부터 보호할 수 있는 다중 메커니즘을 설계했다. DMD 환자의 유전체 데이터가 ARK 내에서 분석됐으며, 근육세포의 분화 촉진 및 근원세포의 손실을 억제할 수 있는 DMD 치료 후보 물질인 NDC-026을 도출했다.
NDC-026은 기존 제약사들의 접근과 다르게 근육세포 자체에 주목, 돌연변이 유전자형에 구애받지 않고 다양한 DMD 환자 치료에 사용할 수 있다는 게 회사 측 설명이다. 특히 고가의 '엑손 스키핑(특정 아미노산 서열을 빠지게 만드는)' 제품 대비 합리적인 약가의 약물로 개발하는 것을 목표로 하고 있다고 덧붙였다.
닥터노아바이오텍 관계자는 "NDC-026이 FDA에서 희귀 소아질환 의약품과 희귀의약품에 동시에 지정됨에 따라 향후 임상시험계획서(IND) 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선 심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 돼 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받게 됐다"고 말했다.
한편 무료 바카라 게임은 AI 기반 신약 개발 전문기업이다. 'AI 기술로 개발된 약물을 가장 먼저 시장에 출시하겠다'는 목표 아래 △AI 기술 개발 △신약 개발 △임상 개발 △사업 전략 등의 파트별 전문가들이 모여 신경계 및 근육계 치료제 개발에 집중하고 있다.
NDC-026보다 앞서 희귀의약품으로 지정된 루게릭병 치료제인 'NDC-011'의 경우 현재 글로벌 임상을 준비하고 있다. 회사 관계자는 "FDA와 임상시험 사전 미팅(Pre-IND 미팅) 후 연내 임상시험(IND) 신청을 준비할 것"이라고 밝혔다.