- 안전성·내약성 문제 없지만 질병 진행에 영향 없어
- 고용량 투여군도 C-펩타이드 수준 보존 못 해
[더바이오 유하은 기자] 미국 바이오기업 '리사타테라퓨틱스(Lisata Therapeutics, 이하 리사타)'는 최근 자가 조절 T세포 치료제 후보물질 '바카라사이트 정보'이 임상2상에서 질병 진행을 늦추지 못해 1차 평가변수 유의성 기준 충족에 실패했다고 밝혔다.
바카라사이트 정보은 제1형 당뇨병(T1D)을 적응증으로 개발되고 있는 세포치료제다. 환자의 자가 면역세포를 이용해 당뇨병을 치료하는 것으로 알려져 있다. 맞춤형 자가 세포치료제로서 자가 조절 T세포를 증가시켜 면역 반응을 조절하고, 당뇨병의 진행을 억제하기 위해 설계됐다. 조절 T세포는 면역 시스템의 조절을 담당하는 세포다. 자가 면역 반응을 억제하고, 과도한 활성화를 제어해 자가면역질환의 발병을 방지할 수 있다.
리사타는 바카라사이트 정보의 안전성과 효능 등을 평가하기 위해 T1D 아동 환자 113명을 대상으로 임상2상을 진행했다. 참가자들은 무작위로 배정돼 바카라사이트 정보 저용량, 고용량 또는 위약을 투약받았다.
연구 결과, 바카라사이트 정보 저용량 및 고용량 투여군에서 시간에 따른 'C-펩타이드(C-peptide)'의 농도가 감소했다. 위약군도 바카라사이트 정보과 마찬가지로 감소했고, 바카라사이트 정보이 C-펩타이드에 유의미한 영향을 주지 않는다는 것이 확인됐다.
C-펩타이드는 인슐린이 만들어질 때 생기는 부산물로, 혈중 인슐린의 생산과 분비를 나타내는 중요한 지표다. 제1형 당뇨병(T1D)의 경우, 췌장에서 인슐린 생산이 감소해 C-펩타이드의 농도가 감소한다.
고용량 투여군의 경우, 치료 1주일 이후 기억 조절 T세포가 일시적으로 활발하게 작용해 주입된 세포치료제의 전달이 효과적으로 이뤄졌다. 하지만 C-펩타이드 수준을 보존하는 데 실패해 질병 진행에 영향을 주지는 못했다.
다만 안전성과 내약성 문제는 확인되지 않았다. 리사타는 향후 CLBS03에 대한 계획을 아직 공식적으로 발표하지 않았다.