임상 보류 기간에도 'BMF-219' 안전성과 유효성 데이터 계속 수집 예정
[더바이오 성재준 기자] 미국 바이오기업 바이오메아퓨전(Biomea Fusion, 이하 바이오메아)은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제2형 및 1형 당뇨병 신약 후보물질인 'BMF-219(개발코드명)'의 임상1·2상(시험명 COVALENT-111) 및 임상2상(시험명 COVALENT-112)을 전면 보류됐다는 통지를 받았다고 발표했다.
해당 소식이 전해지면서 바이오메아 주가는 절반 이하 수준으로 폭락했다. 임상 보류 소식이 전해진 후 바이오메아 주가는 6일 종가 11.27달러(약 1만5500원원)에서 7일 시가 3.88달러(약 5300원)로 약 66% 떨어졌다.
COVALENT-111 중 임상1상 단계는 건강한 환자를 단일 증량 코호트에 등록해 제2형 당뇨병 환자에 대한 예상 용량에서 안전성을 평가했다. 이후 임상2상 단계에서 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 여러 용량을 평가하는 연구다.
COVALENT-112는 성인 3기 제1형 당뇨병 환자 150명을 대상으로 한 임상2상 연구다. BMF-219의 효능·안전성 및 지속성을 평가하기 위해 BMF-219 100㎎ 또는 200㎎ 용량과 위약을 비교하는 연구다.
FDA는 임상을 보류한 이유로 COVALENT-111 연구에서 관찰된 '간독성' 문제를 언급했다. 제2형 당뇨병을 적응증으로 진행하던 COVALENT-111 연구 중 최대 400㎎까지 BMF-219 용량을 증량하면서 보고된 사례다.
FDA 지적에 바이오메아는 "다양한 음식 섭취 요법, 병력 및 병용 약물이 간 효소 수치 상승에 영향을 미쳤을 수 있다"고 설명했다. 또 "이전에 보고된 바와 같이 대부분의 부작용(AE)은 경증에서 중등도 수준이었으며, 현재까지 COVALENT-111 및 COVALENT-112에서 BMF-219에 대한 심각한 부작용(SAR)은 보고되지 않았다"고 덧붙였다.
제1형 당뇨병과 제2형 당뇨병은 각각 자가면역 이상 또는 대사기능 이상 등으로 인슐린 분비에 문제가 생기는 질환이다. 원인은 다르지만, 두 유형 모두 인슐린을 분비하는 베타세포 기능에 문제가 생겨 발생한다.
BMF-219는 경구용(먹는) 메닌 공유 억제제이다. 인슐린을 합성·분비하는 췌장 내 베타세포 성장을 방해하는 '메닌'을 억제해 환자 자신의 베타세포의 증식·보존·재활성화를 돕는 원리다.
바이오메아는 차세대 공유결합 저분자약물을 발굴·설계할 수 있는 자체 플랫폼인 '퓨전(FUSION)'을 이용해 BMF-219를 개발했다. BMF-219는 제1형 및 제2형 당뇨병 모두를 근본적으로 치료할 수 있어 향후 승인 시 당뇨병 치료 환경을 바꿀 것으로 기대된다.
토마스 버틀러 바이오메아 최고경영자(CEO)는 "FDA와 협력해 임상을 재개할 수 있기를 고대하고 있다"며 "지금까지 결과는 BMF-219가 내약성이 우수하며, 혈당 조절 인슐린 생산을 회복하고, 혈당 조절을 개선할 수 있음을 뒷받침한다"고 말했다.
라이브바카라는 임상 보류 기간에도 BMF-219에 대한 안전성과 유효성 데이터는 계속 수집할 예정이다.