- AI 기반 합작 개발 프로젝트 종료…경구용 HPP 치료제, 전임상 완료 후 리커전이 단독 개발
- 업프론트·마일스톤 포함 총 2500만달러 규모…HPP 최초 경구용 치료제 상용화 기대
- ‘RLYB116’ 등 면역 희귀질환 파이프라인 집중…REV102로 2027년까지 현금 확보

[더바이오 강조아 기자] 미국 생명공학기업 랠리바이오(Rallybio)는 8일(현지시간) 희귀질환 치료제 후보물질인 ‘REV102(개발코드명)’ 프로그램을 공동 개발 파트너였던 리커전파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals, 이하 리커전)에 매각했다고 밝혔다. 거래 총액은 최대 2500만달러(약 344억원) 규모다.
이번 거래는 리커전이 랠리토토 바카라와의 합작투자(JV)를 통해 보유한 REV102 프로그램에 대한 지분 전량을 인수하는 방식으로 이뤄졌다. 랠리토토 바카라는 업프론트(선급금) 750만달러(약 103억원)를 수령하며, 여기에 전임상 연구 개시 시점에 1250만달러(약 172억원), 임상1상 투여 개시 시점에 500만달러(약 69억원)의 마일스톤(단계별 기술료)을 추가로 받을 수 있다.
이와 별도로 랠리토토 바카라는 향후 REV102의 상업화 이후 리커전의 순매출에 대해 한 자릿수 비율의 로열티(경상기술료)를 수령할 수 있으며, 리커전이 해당 자산을 제3자에게 매각할 경우에도 일정 금액을 지급받는 조건을 포함했다. 이번 선급금 수령을 통해 랠리토토 바카라는 2027년 중반까지의 운영자금을 확보하게 됐다.
REV102는 ‘ENPP1’을 저해하는 경구용(먹는) 저분자화합물로, 드문 유전질환인 ‘저인산효소증(HPP)’ 치료제로 개발 중이다. 현재 HPP는 효소 대체요법 기반의 주사제만이 승인된 상태로, 경구용 치료제는 아직 개발된 바 없다.
REV102는 올해 초부터 임상 진입을 위한 전임상 단계(IND-enabling studies)에 들어갔다. 해당 프로그램은 랠리바이오의 희귀질환 중개연구 역량과 리커전의 인공지능(AI) 기반 약물 발굴 플랫폼을 결합해 설계된 최초의 HPP 치료제다.
스티븐 우든(Stephen Uden) 랠리바이오 최고경영자(CEO)는 “REV102는 우리 회사의 전문성과 리커전의 AI 기술이 결합된 프로젝트”라며 “이번 매각을 통해 보다 진전된 단계에 있는 ‘RLYB116’ 등 핵심 파이프라인 개발에 집중할 수 있게 됐다”고 말했다.
현재 랠리바이오는 면역 C5 단백질을 타깃으로 하는 치료제 후보물질인 RLYB116의 임상1상을 진행 중이다. 해당 후보물질은 ‘면역혈소판 수혈 불응증(PTR)’과 ‘항인지질증후군(APS)’ 치료를 목표로 개발 중이며, 올해 안에 약동학(PK)·약력학(PD) 분석을 포함한 초기 결과를 발표할 예정이다.
데이비드 할렛(David Hallett) 리커전 최고과학책임자(CSO)는 “REV102 개발 과정에서 랠리바이오와 협력할 수 있어 감사하게 생각한다”며 “이번 인수를 통해 HPP 환자들에게 새로운 경구 치료옵션을 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있게 됐다”고 밝혔다.