- 보행 불가 DMD 환자 2명 사망…FDA 권고로 블랙박스 경고 추가
- 연간 4억달러 절감 목표…LGMD 등 저우선순위 프로그램 중단
- FSHD·IPF·헌팅턴병 대상 siRNA 치료제 임상 집중 개발
[더바이오 강조아 기자] 미국 사설 바카라테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 이하 사설 바카라)가 16일(현지시간) 대규모 구조조정과 파이프라인 전략 개편 계획을 발표했다. 전체 인력의 36%에 해당하는 500명을 감원하고, 일부 연구개발(R&D) 프로그램을 중단하는 등 고강도 비용 절감 정책을 통해 연간 약 4억달러(약 5564억원)를 절감한다는 방침이다. 이번 구조조정은 짧은 간섭 RNA(siRNA) 플랫폼 등 고부가가치 유전자치료제 개발에 역량을 집중하기 위한 조치로, 파이프라인 전반에 걸친 우선순위 재정립이 병행된다.
사렙타는 이번 구조조정과 함께 올해 2분기 잠정 실적도 공개했다. 총 매출은 5억1300만달러(약 7136억원)로 집계됐다. 이 중 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제인 ‘엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보백)’의 매출은 2억8200만달러(약 3923억원)였다. 이어 리보핵산(RNA) 기반의 ‘포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(Phosphorodiamidate morpholino oligomer, PMO)’ 제품 매출은 2억3100만달러(약 3213억원)로 나타났다.
그러나 최근 보행 불가 DMD 환자 2명의 사망 사례가 발생하면서, 미국 식품의약국(FDA)은 급성 간손상(ALI) 및 급성 간부전(ALF) 위험에 대한 경고 강화를 권고했다. 이에 따라 엘리비디스 제품 라벨에 ‘블랙박스’ 경고 문구가 추가됐다. 현재 보행 불가 환자를 대상으로 한 엘리비디스의 임상시험, 상업적 투여 및 제품 출하는 ‘전면 중단’된 상태다.
사렙타는 사망 사례와 관련해 신경근육, 간, 혈액, 면역 분야 전문가들로 구성된 독립위원회를 구성해 조사에 나섰으며, 조사 결과를 바탕으로 보행 불가 환자에 대해 면역억제제인 ‘시롤리무스(sirolimus)’를 병용하는 새로운 치료 프로토콜을 수립했다. 회사는 FDA에 해당 결과를 제출할 예정이며, 보행 불가 환자를 대상으로 엘리비디스 용량 재설정을 위한 임상1b상(ENDEAVOR)의 신규 코호트 모집도 시작할 계획이다.
현재 보행 가능 DMD 환자에 대해서는 사설 바카라 투여가 계속되고 있다. 또 연구자 주도 임상시험(IIT)을 통해 실사용데이터(RWD)를 수집하고 있다.
사설 바카라는 이번 구조조정과 함께 파이프라인 전략도 재편한다. 이 과정에서 지대형근이영양증(LGMD) 대상 유전자치료제 등 일부 개발 프로그램은 중단되며, 자사 자금이 투입되지 않는 외부 협력 프로그램에 대해서는 파트너십 등 전략적 대안을 모색할 계획이다.
향후 사설 바카라는 siRNA 플랫폼을 핵심 전략으로 삼고, 신경퇴행성 및 폐질환 영역 중심의 만성질환 치료제 개발에 집중할 계획이다. 현재 siRNA 기반으로 안면견갑상완 근이영양증(FSHD), 근긴장성 이영양증 1형(DM1), 척추소뇌성 실조증 2형(SCA2), 특발성 폐섬유증(IPF), 헌팅턴병 등을 대상으로 임상 연구를 진행 중이다.
더그 잉그램(Doug Ingram) 사렙타 최고경영자(CEO)는 “조직의 재정적인 안정성과 수익성 확보를 위해 과감한 결단을 내렸다”며 “엘리비디스와 PMO 플랫폼의 경쟁력을 지속적으로 강화하면서 siRNA 기반의 유전질환 치료제의 상업적 잠재력을 극대화하겠다”고 밝혔다.