- 국내 첫 경구용 PNH 바카라사이트 온카판, 혈관내외 용혈 동시 억제 효과 강조
- 글로벌 실제임상근거(RWE)·국내 전략 공유…전문가들 바카라사이트 온카판 방향 논의
[더바이오 성재준 기자] 한국노바티스는 지난 22일 서울 신라호텔에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제인 ‘파발타(Fabhalta, 성분 입타코판)’의 국내 급여 출시를 기념해 ‘IPTACOPAN 론칭 심포지엄’을 개최했다고 26일 밝혔다. 이번 행사는 국내 첫 경구용 PNH 치료제의 임상적 가치와 실제 진료 전략을 공유하기 위해 마련됐다는 게 회사의 설명이다.
심포지엄은 2개 세션으로 진행됐다. 1부에서는 파발타의 급여 등재 의미와 주요 임상 데이터를 다뤘다. 고영일 서울대병원 교수는 “C5 억제제가 혈관 내 용혈(IVH)은 억제하지만, 혈관 외 용혈(EVH)까지는 막지 못해 환자의 87.5%가 빈혈을 겪는다”며 “새로운 기전의 치료가 절실했다”고 강조했다. 그는 파발타의 급여 진입이 환자의 치료 선택지를 넓혔다고 평가했다.
박실비아 서울성모병원 교수는 파발타의 특성을 소개했다. 파발타는 국내 최초 선택적 B인자 억제제로, 보체 시스템 상위 단계에서 작용해 혈관내외 용혈을 동시에 억제한다. APPOINT-PNH 연구에서 환자의 92%가 헤모글로빈(Hb) 수치 증가를, 98%가 수혈 의존성에서 벗어났다. APPLY-PNH 연구에서도 80% 이상이 수혈 없이 Hb 수치 개선과 피로도 회복을 경험했다.
2부에서는 글로벌 실제임상근거(RWE)와 국내 전략이 논의됐다. 오스틴 쿨라세카라이 영국 킹스칼리지병원 교수는 APPLUSE-PNH 연구를 통해 Hb 10g/dL 이상 환자에서도 평균 2.01g/dL 개선 효과를 보고, 파발타의 임상 확장 가능성을 강조했다.
이후 국내 의료진 패널은 환자 사례를 기반으로, 경구 제형이 바카라사이트 온카판 지속성과 환자 만족도를 높일 수 있다는 점에 주목했다. 급여 적용 이후에는 환자 선별, 바카라사이트 온카판 모니터링, 전환 시점 등 국내 현실에 맞는 전략 정립이 필요하다고 제언했다.
이지윤 한국노바티스 혈액암사업부 전무는 “이번 심포지엄은 파발타의 7월 1일 급여권 진입을 계기로 국내외 전문가들이 PNH 치료의 최신 데이터를 공유하고, 최적의 치료 전략을 논의하는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 PNH 환자들의 미충족 수요 해소를 위해 의료진과 긴밀히 협력하고, 효과적인 치료옵션 제공을 위한 학술적인 지원과 지속 가능한 치료 환경 조성에 최선을 다할 것”이라고 말했다.