-아데노부속바이러스 기반 유전자카지노 바카라
-FIX 대체요법 대체..환자 의료부담 절감
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 화이자(Pfizer)의 B형 혈우병 치료제 베크베즈(BEQVEZ, 성분 피다나코젠 엘라파보벡-dzkt)를 승인했다고 26일(현지시간) 발표했다.
FDA는 FIX(혈액 응고 인자 factor IX) 대체요법을 진행 중이거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있을 때, 또는 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 경우 및 아데노부속바이러스(AAV) 혈청형 Rh74 변이에 대해 음성인 중등도~중증 B형 혈우병 성인 환자의 카지노 바카라를 위해 베크베즈를 허가했다.
베크베즈는 지난 1월 세계 최초로 캐나다에서 승인받은 바 있으며 현재 유럽 의약품청(EMA)에서도 심사가 진행 중이다.
B형 혈우병은 FIX 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고가 되지 않는 희귀유전질환이다. 현재 표준치료법은 FIX 대체요법으로 낮은 수준의 혈액 응고 인자를 일시적으로 대체하거나 보충하기 위한 정기적 정맥투여다. 하지만 잦은 투여로 인한 자연 출혈의 위험과 비용 부담의 문제가 존재했다는 설명이다.
베크베즈는 환자 스스로 FIX를 생성할 수 있도록 고안된 일회성 카지노 바카라다. 체내 면역반응 유발 가능성이 비교적 낮은 AAV를 전달체로 사용하기 때문에 체내 전달 효율이 높고 오래 지속되는 특징이 있다.
세계혈우병연맹(World Federation of Hemophilia)에 따르면, 2021년 기준 전세계의 B형 혈우병 환자는 3만8000명 이상인 것으로 알려졌다.
아미라 말리크 화이자 최고상업책임자(CCO)는 “베크베즈 승인은 혈우병 표준치료법을 발전시키고자 하는 화이자의 지속적인 노력의 산물”이라면서 “많은 환자들이 베크베즈를 쉽게 접해 치료 및 의료비 부담을 줄여 삶의 질을 개선할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.
화이자는 더불어 환자들의 지속적인 치료 반응성을 기반으로 한 혁신적인 보증 프로그램을 시작한다고 발표했다. 프로그램 목표는 환자들에게 카지노 바카라에 대한 더 큰 확신을 주고 베크베즈 처방의 접근성을 최대화하며 치료 효과가 없을 시 재정적 보호를 제공하는 것이다.
화이자는 베크베즈 외에도 미충족 수요가 높은 질환인 A형 혈우병 카지노 바카라 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec) 및 듀센근이영양증 카지노 바카라 포다디스트로젠 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)의 임상3상 프로그램을 진행 중이다.
또한 억제제 유무와 무관하게 A형 및 B형 혈우병 카지노 바카라를 위해 새로운 조직인자 경로 억제제(TFPI) 항체인 마르스타시맙(marstacimab)의 임상3상 연구도 진행 중이다. 마르스타시맙은 주1회 피하투여제로 FDA와 EMA에서 각 생물학적제제 허가신청(BLA)과 유럽 판매 승인 신청을 검토 중이다.
한편, 현재 판매 중인 혈우병 치료제로는 로슈(Roche)의 A형 치료제 헴리브라(Hemlibra, 성분 에미시주맙), CSL베링의 B형 혈우병 치료제 헴제닉스(Hemgenix, 성분 에트라나코젠 데자파보벡), 사노피(Sanofi)의 A형 및 B형 혈우병 치료제 알투비오(Altuviio, 성분 에파네스옥토코그 알파) 등이 있다.