- '솔리리스 시신경 척수염 범주 질환 보험바카라' 기자간담회
- 임상3상서 48주차에 98% 무재발률 등 치료 이점 입증
- 김호진 국립암센터 신경과 교수 "바카라 조건 한계 존재" 아쉬워
[더바이오 유하은 기자] 아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 치료제인 '솔리리스(Soliris·성분 에쿨리주맙)'는 지난 4월부터 국내에서도 시신경 척수염 범주 질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder·NMOSD)에 대해 급여가 적용되고 있다. 지난 2021년 국내에서 NMOSD를 적응증으로 승인을 받은 지 약 3년 만이다.
아스트라제네카의 한국법인인 한국아스트라제네카는 7일 서울 여의도 콘래드호텔에서 '솔리리스의 시신경 척수염 범주 질환 보험바카라 기념 기자간담회'를 개최, 솔리리스의 바카라 적용이 갖는 의의와 이와 관련한 지견을 공유했다. 이날 간담회에는 김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 전무와 김호진 국립암센터 신경과 교수, 임재윤 한국아스트라제네카 의학부 전무 등이 참여했다.
김호진 교수는 이날 '단 한 번의 재발도 위험한 NMOSD, 솔리리스 급여 의의와 앞으로 가야 할 길'이라는 주제로 발표를 맡았다. 김 교수는 "솔리리스는 미국 식품의약국(FDA) 및 국내에서 NMOSD 치료 목적으로 허가된 최초의 치료제"라며 "임상3상(PREVENT)에서 48주차에 98%의 무재발률을 확인, 치료 이점을 입증했다"고 말했다.
NMOSD는 중추신경계에 염증이 발생하는 질환이다. 근력 약화와 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발하는 희귀 자가면역질환이다. 1년 이내 재발 위험은 60%, 3년 이내는 90%로 매우 높다.
또 한 번의 재발로도 심각한 장애를 유발할 수 있고, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있다. 여성에게서 유병률이 보다 높으며, 30대부터 유병률이 증가하는 특징이 있다.
아스트라제네카의 솔리리스는 C5 단백질과 결합해 신경계 말단에서 일어나는 보체 연쇄 반응을 억제하는 보체 억제제로, 지난 2021년 NMOSD를 적응증으로 허가를 받았다. 지난 4월부터 '항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 NMOSD의 치료'를 적응증으로 건강보험 바카라가 적용됐다.
구체적으로는 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주 질환 환자 중 솔리리스주 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale·EDSS) 점수가 7점 이하인 환자가 혜택을 받을 수 있다.
또 해당 환자 중 △최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 '리툭시맙' 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 △'사트랄리주맙' 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여했음에도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 중 1가지를 충족하는 경우 솔리리스에 대한 보험급여를 받을 수 있다.
앞서 솔리리스는 지난 2012년 10월 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH) 적응증으로 급여가 적용됐다. 이어 2018년 7월부터 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에도 급여가 적용되면서 현재 3개 희귀질환에서 혜택이 적용되고 있다. 특히 NMOSD 환자는 유일하게 사전 승인 없이 급여 혜택을 받을 수 있다.
김호진 교수는 "다만 솔리리스의 현재 급여 조건은 회복이 어려운 재발을 여러 차례 겪어야 한다"며 "재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여 대상에서 제외되는 등 한계가 존재한다"고 말했다. 이어 "재발 방지 효과가 높은 치료제의 접근성을 높이는 것은 여전히 풀어야 할 숙제"라고 지적했다.
한편 한국아스트라제네카는 오는 2030년까지 5개의 희귀질환 신약 출시를 목표로 하고 있다고 밝혔다.