- 임상1상서 67.7% 완전관해 성공…빠른 반응·효능 입증
- 이달 15일 소포성 림프종 승인…광범위한 B세포 악성종양 바카라사이트 기가
[더바이오 유하은 기자] 다국적 제약사 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 미국 식품의약국(FDA)이 '재발성 또는 불응성 외투세포림프종(RR MCL)' 치료를 위해 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 세포치료제인 '바카라사이트 기가(Breyanzi, 성분 리소캅타진 마라류셀)'를 승인했다고 30일(현지시간) 밝혔다.
구체적으로 '브루톤 티로신 인산화효소 억제제(BTKi)'를 포함해 전신요법제로, 최소 2회 치료를 받은 RR MCL 성인 환자가 대상이다.
이번 승인은 올해 초 FDA가 바카라사이트 기가를 신속심사 대상으로 지정한 지 약 4개월 만이다. FDA는 RR MCL뿐만 아니라 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(RR FL)에 대해서도 바카라사이트 기가를 신속심사 대상으로 지정해 지난 15일 승인을 발표했다.
CD19를 표적하는 바카라사이트 기가는 이미 RR 거대 B세포 림프종(LBCL), RR 만성 림프구성 백혈병(CLL) 혹은 소림프구성 림프종(SLL)에 대해서 적응증을 확보했다. 바카라사이트 기가가 RR FL 승인에 이어 RR MCL 적응증 추가에 성공하면서 광범위한 'B세포 악성종양' 치료법으로 사용할 수 있게 됐다.
MCL은 드물게 확인되는 비호지킨 림프종(NHL)의 유형 중 하나다. 모든 NHL 사례 중 약 3%를 차지하고, 많은 환자가 초기 바카라사이트 기가에 반응하지 않거나 내성을 갖게 된다. MCL은 치료가 어려운 질환이고, 재발할 때마다 바카라사이트 기가에 대한 반응률과 반응기간이 줄어드는 경향이 있다는 게 BMS의 설명이다.
FDA는 RR MCL 환자를 대상으로 진행한 임상1상(시험명 TRANSCEND NHL 001) 결과를 기반으로 이번 승인을 결정했다. 바카라사이트 기가 투여군 68명을 분석한 결과, 완전관해(CR)를 달성한 환자는 67.6%로 확인됐다.
참가자들은 바카라사이트 기가 투여 후 치료제에 대한 빠른 반응을 보였고, 평균 반응기간은 13.3개월로 나타났다. 또 51.4%는 12개월까지, 38.8%는 18개월까지 반응을 유지했다. 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다.
다만 임상1상에 참여한 환자 중 54%는 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 보였고, 이 중 3.2%는 3급 이상의 CRS로 확인됐다. 바카라사이트 기가의 제품 라벨에는 CRS와 신경독성 및 2차성 혈액 악성종양 발생 위험에 대한 박스형 경고를 포함한다.
브라이언 캠벨(Bryan Campbell) BMS 수석부사장은 "브레얀지는 가장 치료가 어려운 림프종 중 하나인 RR MCL 적응증 확대에 성공했다"며 "차별화된 CAR-T 세포치료제로 많은 환자가 혜택을 받기를 기대한다"고 말했다.