- 美 CGT 허가 사례 급증…“개발사, 체계적인 임상 자료 구축 필요”
- 에볼루션 바카라, CGT 개발사 대상 안전성 문제 점검…“의학적 발전 위한 것”
- CGT 제조 심사 강화, 데이터 프로파일 구축 필요
[더바이오 지용준 기자] 미국 식품의약국(에볼루션 바카라)이 세포유전자치료제(CGT) 분야를 집중 지원하고 있다. 에볼루션 바카라는 CGT 신약의 신속한 안전성 평가와 시판허가를 평가하기 위해 치료제를 전문적으로 관리할 수 있는 사무국을 만들어 현재 125명의 신규 직원을 채용하고 있다. 앞으로 CGT로 미국 진출을 노리는 국내 제약바이오 기업들이 성공적으로 진입하기 위해선 안전성뿐만 아니라 제조공정에 대한 체계적인 자료 구축이 필요하다는 분석이 나온다.
10일 서울 삼성동 코엑스에서 열린 ‘BIX 2024’ 전시회에서는 ‘美 FDA 규제 최신 업데이트’ 전문 세션을 통해 FDA의 CGT를 향한 규제 기조가 공유됐다. 이날 주제 발표에 나선 조정윤 미국 시들리 오스틴 변호사는 “FDA의 규제 관점과 새로운 트렌드를 주제로 가져왔다”며 “특히 CGT와 CAR-T에 대한 FDA의 동향, 그리고 상업화시 고려해야 할 사항 등을 공유하고자 한다”고 말했다.
조 변호사에 따르면 에볼루션 바카라는 2019년부터 오는 2025년까지 매년 10~20개에 이르는 CGT 치료제를 승인할 것으로 전망된다. 에볼루션 바카라는 지난해에만 7개의 CGT 치료제를 승인하며, 현재까지 시판허가를 받은 CGT 치료제는 총 35개다.
CGT 신약 허가 사례가 많아지면서 FDA는 본격적으로 대응 방안을 마련하기 시작했다는 게 조 변호사의 설명이다. FDA가 마련한 대응책은 바로 ‘규제 강화’다. 최근 FDA가 CGT의 안전성에 문제를 제기하는 것도 같은 맥락이다.
조 변호사는 “지난해 말 FDA는 회사에 사전 통지 없이 보도자료를 통해 CAR-T를 투여받은 소수의 환자에서 T세포 악성 종양이 관찰됐다고 보고했다”며 “결국 안전성 경고는 CAR-T 제품 전반으로 확대됐다”고 말했다.
그러면서 “관련 FDA와의 회의를 토대로 CGT가 새로운 분야의 의약품인 만큼 승인 절차를 어렵게 만들기보다 안전성 문제로 치료법 전체에 의문을 제기하는 것을 원치 않는 것으로 보인다”며 “FDA는 CGT가 의학의 발전에 필요하고 새로운 제품에 대한 신뢰를 잃지 않도록 유지하기 위해서 더욱 높은 기준을 요구할 것”이라고 강조했다.
에볼루션 바카라는 CGT 관리를 위해 제조 규정에 관한 검증 절차를 강화하고 있다. 일반적인 케미컬 영역의 신약과 바이오의약품 분야보다 CGT 제조업체를 상대로 더 많은 점검과 자료를 요구한다는 것이다. 새로운 분야의 의약품인 만큼 제조 공정의 프로세스가 제대로 갖춰져 있지 않거나 어떠한 약리 작용으로 환자를 치료하는 지에 대한 명확한 증거가 필요하다는 이유에서다.
조 변호사는 “FDA와 CGT 제품에 대해 논의가 이뤄질 경우 효과 프로파일과 속성, 그리고 임상 설정 등 약리 작용을 측정할 수 있는 분야를 선정하고 프로파일링 하는 게 중요하다”며 “새로운 영역으로 모험을 하는 만큼 올바른 개념과 치료 유형에 따라 개별화된 데이터를 필수적으로 갖춰야 한다”고 조언했다.