PHI-101, 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로 개발 중…평가 가능한 환자 50% 종합 완전관해
[더바이오 유수인 기자] 인공지능(AI) 기반의 혁신신약 개발기업인 파로스아이바이오는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101(개발코드명)’의 글로벌 임상1상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 1일 밝혔다. 이번 CSR 확보를 통해 기술이전(L/O)을 위한 주요 데이터를 공식적으로 확보한 만큼, 글로벌 제약사와의 파트너십 및 라이선싱 협상이 본격화될 것으로 기대된다.
CSR에 따르면, PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량 제한 독성이 발생하지 않아 우수한 내약성을 확인했으며, 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화나 심각한 심장 독성은 발견되지 않았다.
파로스아이바이오는 이러한 성과를 바탕으로 PHI-101의 글로벌 임상2상을 본격적으로 추진해 혁신 항암제로서의 잠재력을 빠르게 입증하고 조기 상용화의 기반을 탄탄히 구축한다는 계획이다.
이번 임상시험은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 도출한 물질이 임상에 진입한 국내 최초의 사례라는 게 회사의 설명이다. 해당 임상은 △서울대병원 △서울아산병원 △삼성서울병원 △부산대병원 △가톨릭대 서울성모병원 △호주 ICON 암센터(Cancer Center) 등 다수의 국내외 대형 병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행됐다.
특히 FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 임상1b상의 평가 가능한 환자의 50%가 ‘종합 완전관해(Composite Complete Response)’를 보였다. 종합 완전관해란 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치다. 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR)은 67%를 기록했다.
PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼인 ‘케미버스(Chemiverse)’를 통해 도출한 혁신 항암신약 후보물질로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았으며, 지난해 식품의약품안전처로부터 국내 53번째 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됐다. 올해 6월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터도 ‘희귀의약품 지정(ODD)’을 받았다.
윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “이번 임상1상 결과를 통해 PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서 지닌 높은 잠재력과 가능성을 다시 한번 확인할 수 있었다”며 “회사의 AI 기반 신약 개발 경쟁력 역시 입증하는 중요한 성과를 거뒀다”고 말했다. 이어 “글로벌 기술이전과 함께 임상2상을 신속히 추진해 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료옵션을 빠른 시일 내 제공할 수 있도록 총력을 다할 것”이라고 덧붙였다.