- 단회 유리체 내 주입으로 장기 보체 억제 유도…바카라사이트 기가 부담 경감 기대
- C1s·factor Bb 동시 표적…망막 내 보체 활성화 차단 기전
- 시세포위축 대상 첫 유전자바카라사이트 기가 후보…임상1·2상 개시 예정
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 사노피(Sanofi)는 16일(현지시간) 단회 유리체 내 주입 방식의 유전자치료제 후보물질인 ‘SAR446597(개발코드명)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 노인성 황반변성(AMD) 유래 시세포위축(Geographic Atrophy, GA) 치료를 위한 ‘패스트트랙(Fast Track)’ 지정을 받았다고 밝혔다.
이번 FDA의 패스트트랙 지정은 SAR446597의 신속한 임상 개발 및 허가 절차 진행 가능성을 높이는 계기가 될 것으로 보인다. 사노피는 향후 GA를 포함해 보체 시스템 이상과 관련된 다양한 망막질환에도 유전자바카라사이트 기가 플랫폼의 적용 가능성을 검토하고 있다.
GA는 건성 노인성 황반변성(dry AMD)의 진행된 형태로, 망막세포의 퇴행으로 인한 비가역적 위축 병변이 확대되면서 영구적인 시력 손실로 이어질 수 있다. 이번 FDA의 패스트트랙 지정은 중증 질환을 대상으로 미충족 의료 수요(unmet medical need)를 충족하기 위한 바카라사이트 기가 개발을 가속화하고자 부여된 것이다.
SAR446597은 보체 경로(complement pathway)의 2가지 주요 기전을 동시에 억제하도록 설계된 유전자치료제다. 이 약물은 두 종류의 항체 단편 유전자를 망막에 전달해, 고전 경로(classical pathway)의 ‘C1s’와 대체 경로(alternative pathway)의 ‘factor Bb’를 각각 표적한다. 이를 통해 망막 내 보체 활성화를 효과적으로 억제하고, 반복적인 안구 내 주사 없이도 1번의 치료만으로 장기간 효과를 유지하는 것을 목표로 한다.
사노피는 SAR446597의 안전성, 내약성, 초기 효능을 평가하기 위해 조만간 임상1·2상을 시작할 계획이다. 또 회사는 현재 신생혈관 습성 황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 또 다른 유전자치료제 후보물질인 ‘SAR402663’의 임상1·2상(NCT06660667)을 진행 중이다. 이를 통해 유전자치료 기반의 안과질환 치료 영역에서 파이프라인을 지속적으로 확대하고 있다.
사노피에 따르면 GA는 미국 내 약 100만명, 유럽에서는 250만명 이상, 전 세계적으로는 500만명 이상에게 영향을 미치는 것으로 추정된다. 질환이 진행되면 독서, 운전, 일상 활동 수행 능력이 현저히 저하돼 삶의 질에 큰 영향을 준다. 현재까지 GA를 근본적으로 바카라사이트 기가할 수 있는 약물은 없으며, 기존 바카라사이트 기가법은 보완적 접근에 머무르고 있다.
사노피는 SAR446597이 보체 관련 망막질환의 병태생리를 직접적으로 타깃하는 유전자바카라사이트 기가로, 단회 투여만으로도 장기간 치료 효과를 유도할 수 있는 가능성을 지닌다고 밝혔다. 치료 부담을 줄이면서도 보다 근본적인 접근을 제시할 수 있는 후보물질이라는 게 회사의 설명이다.
사노피는 중추신경계(CNS) 분야에서 다발성경화증(MS), 알츠하이머병, 파킨슨병 등 신경퇴행성질환을 비롯해 만성염증성 탈수초병(CIDP), 황반변성(AMD) 등 다양한 질환을 대상으로 면역 기전 기반 바카라사이트 기가의 연구개발(R&D)을 진행하고 있다. 특히 면역 시스템과 연관된 망막질환을 중심으로, 유전자치료를 포함한 혁신 치료법 개발을 추진하고 있다.