- 팔린지크 후속 ‘BMN 390’ 면역원성 확보 실패…PKU 파이프라인 공백
- 복스조고·비미짐 등 효소치료제 매출 견조…팔린지크도 20%↑
- 연골무형성증 신약 후보물질 ‘BMN 333’ 2026년 임상2·3상 진입
[더바이오 강조아 기자] 미국 바이오마린파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical, 이하 바이오마린)은 희귀 유전질환 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제로 개발 중이던 전임상 후보물질 ‘BMN 390(개발코드명)’의 개발을 중단했다고 최근 밝혔다. 전임상 연구에서 면역원성 기준을 충족하지 못한 결과에 따른 조치다.
이와 함께 바이오마린은 2분기 총매출이 전년 동기 대비 16% 증가한 8억2500만달러(약 1조1500억원)를 기록했다고 밝혔다. 연골무형성증 치료제 ‘복스조고(Voxzogo, 성분 보소리타이드)’와 효소 대체 치료제 제품군의 매출 증가가 실적을 이끌었다.
◇‘BMN 390’ 개발 중단…‘팔린지크’ 후속 가능성 불발
바이오마린의 PKU 치료제인 ‘팔린지크(Palynziq, 성분 페그발리아제)’의 후속 프로그램으로 개발되던 ‘BMN 390(개발코드명)’은 전임상 단계에서 면역원성 확보에 실패하면서 바이오마린이 개발 중단을 결정했다. 회사는 관련 인력을 다른 부서로 재배치했으며, 현재로서는 팔린지크 외에 별도의 PKU 치료제 파이프라인은 보유하고 있지 않다.
팔린지크는 페닐알라닌 단백질을 분해하는 페길화 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해효소로, PKU의 근본 원인을 표적하는 치료제다. 올해 2분기 매출은 전년 동기 대비 20% 증가한 1억600만달러(약 1500억원)를 기록했으며, 일일 유지용량 증가와 치료 순응도 향상이 성장의 주요 요인으로 분석된다.
다만 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 말, 미국 바이오기업 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 ‘세피언스(Sephience, 성분 세피압테린)’를 생후 1개월 이상 소아 및 성인용 PKU 치료제로 승인해 경쟁약이 나온 상황이다.
◇‘효소치료제’ 전체 매출 견인…‘복스조고’ 20% 매출 성장
바이오마린의 2분기 실적에서 가장 큰 비중을 차지한 것은 효소 대체 치료제다. 이 부문은 전년 동기 대비 15% 증가한 5억5500만달러(약 7700억원)의 매출을 기록했다.
이 중 ‘비미짐(Vimizim, 성분 엘로설파제 알파)’은 점액다당류증 4A형(MPS IVA, 모르퀴오 증후군 A형) 치료제로, 2분기 매출 2억1500만달러(약 3000억원)를 기록하며 안정적인 성장세를 이어갔다.
복스조고는 미국 내 신규 환자 증가에 힘입어 전년 동기 대비 20% 늘어난 2억2100만달러(약 3100억원)의 글로벌 매출을 기록했다. 하반기에도 시장 확대와 환자 유입 증가에 따라 성장세가 지속될 것으로 예상된다.
◇다양한 희귀질환 임상 진전…지난달 '이노자임' 인수
연골무형성증 치료를 위한 차세대 후보물질 ‘BMN 333(개발코드명, 성분 C형 나트륨이뇨펩타이드, CNP)’은 임상1상에서 긍정적인 결과를 확인했으며, 내년 상반기 임상2·3상에 돌입할 예정이다. 목표 출시 시점은 2030년이다.
바카라 사이트 추천디시은 복스조고의 적응증 확대를 위해, 저연골형성증, 특발성 저신장증, 누난 증후군, 터너 증후군, SHOX 결핍증 등을 대상으로 한 임상2상(CANOPY)을 진행 중이다. 2026년 하반기에는 글로벌 규제 승인 신청을 제출할 계획이다.
또한 바이오마린은 지난달, 희귀질환 신약 개발사 이노자임(Inozyme)을 2억7000만달러(약 3800억원)에 인수했다. 이를 통해 ENPP1 결핍증 치료제 후보물질 ‘BMN 401(기존 개발명 INZ-701)’을 확보하며, 효소치료제 파이프라인을 강화했다.