- 트랜지션메이저 바카라사이트 홈런오, 한 자릿수 백만달러 선급금 수령…최대 5억달러 마일스톤 합의
- ‘응축체 생물학’과 ‘AAV 유전자 플랫폼’ 결합…공략 불가능 단백질 정밀 제어 도전
- 루게릭병·전측두엽 치매 환자 90% 이상서 TDP-43 관여…정밀치료 새 가능성
[더메이저 바카라사이트 홈런오 성재준 기자] 미국 보이저테라퓨틱스(Voyager Therapeutics, 이하 보이저)와 영국 트랜지션메이저 바카라사이트 홈런오(Transition Bio)가 7000억원이 넘는 규모의 신약 공동 개발 계약을 체결했다. 양사는 이번 계약을 통해 ‘근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병)’과 ‘전측두엽 치매(FTD)’의 주요 병리 단백질인 ‘TDP-43’을 표적으로 하는 신규 저분자화합물 치료제 개발에 나선다. 이번 협력은 신경퇴행성 질환 치료에서 ‘공략 불가능한(undruggable)’ 단백질로 여겨져온 TDP-43을 정밀하게 제어하려는 새로운 접근으로 평가된다.
◇최대 5억달러 규모 마일스톤…ALS·FTD 병리의 90% 이상서 TDP-43 관여
양사는 지난 10일(현지시간) 공동 발표를 통해 신약 탐색(collaboration and license option) 계약 체결 사실을 공개하며, 이번 협력을 통해 ALS와 FTD 환자를 위한 새로운 치료옵션 개발에 협력하겠다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 트랜지션바이오는 업프론트(선급금)로 한 자릿수 백만달러(single-digit million-dollar) 규모의 금액을 수령했다. 이어 연구·개발·상업화 단계별 성과에 따라 최대 5억달러(약 7300억원)의 마일스톤(단계별 기술료)을 받을 수 있으며, 제품 출시 후에는 순매출액 기준 한 자릿수 후반에서 두 자릿수 초반대의 로열티(경상 기술료)를 추가로 수령할 예정이다.
트랜지션바이오는 TDP-43 단백질을 선택적으로 조절하는 신규 저분자화합물을 발굴하고 최적화하는 초기 연구를 담당한다. 메이저 바카라사이트 홈런 후보물질이 확정되면 보이저가 전 세계 독점 메이저 바카라사이트 홈런 및 상업화 권한을 인수할 수 있는 옵션을 갖는다.
TDP-43 단백질은 루게릭병 환자의 90% 이상, 전측두엽 치매 환자의 최대 45%에서 공통적으로 발견된다. 세포 내에서 TDP-43이 비정상적으로 응집하거나 위치가 변하는 등 ‘단백질 오배치(mislocalization)’가 발생하면 신경세포의 손상과 사멸을 유발하는 것으로 알려졌다. 하지만 독성 형태만 선택적으로 억제하면서 정상 기능을 보존하는 것은 기술적으로 매우 어려워 그동안 치료 표적화가 사실상 불가능한 영역으로 여겨져왔다.
◇“복잡한 단백질 제어 한계 넘을 협력”…응축체 기반 기술 결합
알프레드 샌드록(Alfred W. Sandrock Jr.) 보이저 최고경영자(CEO)는 “이번 협력은 질환 특성에 따라 최적의 치료 접근법을 적용하려는 우리 회사의 비전에 부합한다”며 “트랜지션바이오의 분자 응축체(condensate) 기술은 TDP-43의 비정상적인 위치 이동을 교정하면서도 세포의 정상 기능을 유지할 수 있는 정밀 저분자화합물 후보물질 발굴을 가능하게 한다”고 말했다.
G. 켈리 마틴(G. Kelly Martin) 트랜지션바이오 이사회 의장은 “보이저의 풍부한 ALS·FTD 연구 경험과 우리 회사의 응축체 기반 플랫폼이 결합해 강력한 시너지를 낼 것”이라며 “이번 협력을 통해 퇴행성 신경질환 환자의 삶을 개선할 혁신적인 치료제 개발의 전기를 마련하겠다”고 밝혔다.
◇트랜지션바이오·보이저, 응축체·유전학 플랫폼으로 난치질환 공략
트랜지션바이오는 ‘응축체 생물학(condensate biology)’을 기반으로, 기존에 약물로 조절이 불가능하다고 여겨졌던 단백질 표적을 공략하는 신약 개발기업이다. 이 회사는 ‘공략 불가능한(undruggable)’ 단백질에 대한 정밀 접근 기술로 주목받고 있다.
트랜지션바이오는 미세유체(microfluidics)와 머신러닝(기계학습) 기반 플랫폼을 활용해 후보물질의 물리·화학적 특성을 정밀 분석한다. 이를 바탕으로 암 및 신경질환용 저분자화합물 치료제 파이프라인을 확장하고 있으며, 현재 MYC 구동 암종(targeting MYC-driven cancers)을 포함한 다수의 전임상 프로그램을 진행 중이다.
보이저는 유전학적 접근을 기반으로 신경계 질환의 발병 경로를 조절하는 치료제를 개발하고 있다. 자사의 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반 유전자 운반체 플랫폼인 ‘트레이서(TRACER)’를 통해 알츠하이머병, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia), 파킨슨병, 루게릭병 등 다수의 파이프라인을 구축했다. 보이저는 알렉시온(아스트라제네카 희귀질환사업부), 노바티스(Novartis), 뉴로크린바이오사이언시스(Neurocrine Biosciences) 등과 공동 연구를 진행 중이다.