‘PEPTARDEL-TB3 플랫폼’으로 BACE1 억제·인지 기능 회복 확인
[더바이오 성재준 기자] 나이벡은 뇌혈관장벽(BBB)을 넘어 ‘작은 간섭 RNA(siRNA)’ 치료제를 뇌 깊은 부위까지 장기간 전달하고, 행동지표 개선까지 확인한 전임상 결과를 10일 공개했다고 밝혔다. 회사는 이번 연구를 통해 뇌질환 치료제 개발의 가장 큰 난제를 극복할 기반을 마련했다고 강조했다.
이번 결과는 9일부터 미국 보스턴에서 열리는 ‘중추신경계 약물전달서밋(CNS Drug Delivery Summit)’에서 포스터 형태로 발표됐다.
이번 연구는 나이벡이 자체 개발한 ‘NIPEP-TPP’ 기반의 뇌 표적 약물전달 플랫폼인 ‘펩타델-TB3(PEPTARDEL-TB3)’의 실제 작동 가능성을 검증하는데 초점을 맞췄다. 단순 약물 도달 여부를 넘어 전뇌 분포, 뇌 내 지속성, 표적 유전자 조절, 행동 개선까지 연속 평가한 점에서 의미가 크다는 게 회사의 설명이다.
연구팀은 알츠하이머병 관련 유전자인 ‘BACE1’을 표적하는 siRNA를 플랫폼과 결합해 생쥐에 정맥투여했다. 그 결과 대뇌피질·소뇌·중뇌 등 주요 뇌 부위에 siRNA가 광범위하게 분포했고, 투여 후 최대 7일간 뇌 내 신호가 유지되는 것으로 확인됐다. 나이벡은 이를 통해 BBB 투과성과 뇌 내 체류기간 확보라는 기존 CNS 치료제 개발의 기술적 한계를 동시에 넘어설 가능성을 확인했다고 밝혔다.
표적 유전자 억제 효과도 분명했다. 투여군에서 BACE1 유전자 및 단백질 발현이 유의하게 감소했으며, 이는 둥지 만들기·새로운 물체 인지·수중 미로 테스트 등 행동지표 개선으로 이어져 플랫폼의 기능적 효능을 입증했다고 회사는 덧붙였다.
우리카지노 바카라사이트은 펩타델-TB3가 펩타이드 기반 플랫폼으로 다양한 약물과 결합할 수 있고, siRNA와 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 등 RNA 치료제 전달에도 적용 가능해 확장성이 크다고 설명했다. 회사는 이를 바탕으로 알츠하이머병, 파킨슨병, 루게릭병 등 중추신경계(CNS) 질환으로 개발 범위를 확대할 계획이다.
정종평 나이벡 대표는 “뇌 깊은 영역까지 치료제를 전달하고 장기간 유지되며, 유전자 조절과 행동 개선까지 확인한 것은 기술적 진전”이라고 말했다.