- 위약 대비 효능 입증 ‘실패’…규제 신청 추진도 ‘포기’
- 재발 없는 2차 진행성 다발성 경화증으로는 ‘잠재적 가치’
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 사노피(Sanofi)는 15일(현지시간) 경구용(먹는) 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제 신약 후보물질인 ‘톨레브루티닙(tolebrutinib)’이 1차 진행성 다발성 경화증(PPMS) 환자를 대상으로 진행된 임상3상(PERSEUS)에서 위약 대비 효능을 보이지 않아 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다.
바카라사이트 홈런에 따르면 PPMS는 전체 다발성 경화증 환자의 약 10%를 차지하며, 느리고 점진적인 신경학적 쇠퇴가 특징이다. 재발 없이 증상이 지속적으로 악화되는 질환으로, 치료옵션이 매우 제한적인 것으로 알려져 있다.
톨레브루티닙은 경구용 뇌 투과성 생체 활성 BTK 억제제 후보물질이다. ‘B 림프구’와 ‘질병 관련 미세아교세포’를 조절하는 것으로 알려진 뇌척수액 농도(CSF concentration)에 도달하는 약물이다. 사노피는 이번 결과를 바탕으로 PPMS에 대해 톨레브루티닙의 규제 신청을 추진하지 않을 예정이다.
사노피는 PPMS에 대한 톨레브루티닙의 효과와 안전성 등을 평가하기 위해 임상3상을 진행했다. 해당 임상3상에 참여한 환자들은 2:1로 무작위 배정돼 톨레브루티닙 또는 위약을 최대 약 60개월 동안 투약했다. 1차 평가변수는 ‘6개월에 걸쳐 확인된 복합 확정 장애 진행(composite confirmed disability progression, cCDP)’으로 설정됐다.
해당 연구 결과, 바카라사이트 홈런은 위약 대비 유의미한 효과를 입증하지 못하며 1차 평가변수에 도달하는데 실패했다. 안전성의 경우, 이전 바카라사이트 홈런 연구들과 일관된 것으로 나타났다. 사노피는 이번 임상3상의 안전성과 효능 등 자세한 결과는 향후 관련 학회에서 발표할 예정이다.
아울러 사노피는 이번 임상 실패에 따라 바카라사이트 홈런과 관련한 무형자산 가치에 대한 손상 평가를 실시한다. 그 결과는 내년 1월 실적 발표를 진행하며 공개될 예정이다. 다만 이번 손상 평가가 사업순이익이나 주당순이익에는 영향을 미치지 않으며, 올해 재무 가이던스에도 변경이 없다는 게 사노피의 설명이다.
휴만 아슈라피안(Houman Ashrafian) 사노피 연구개발(R&D) 총괄 부사장은 “이번 결과에 대해 유감스럽게 생각하지만, 해당 데이터가 다발성 경화증에 대한 이해를 한층 심화시키는데 기여할 것으로 기대한다”며 “톨레브루티닙이 ‘재발이 없는 2차 다발성 경화증’ 환자들에게 제공할 수 있는 잠재적 가치에 대해서도 여전히 확신하고 있다”고 말했다.
한편, 톨레브루티닙은 지난 7월 아랍에미리트(UAE)에서 재발이 없는 2차 진행성 다발성 경화증 치료제로 ‘잠정 승인’을 받았으며, 현재 유럽연합(EU) 및 여러 국가에서 규제 검토가 진행되고 있다. 지난해 12월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)’을 받기도 했다.