- 임상1·2상서 ATXN2 유전자 발현 줄였지만, NfL·증상 개선은 없어
-6월 학회에서 임상 결과 공개 예정…최근 ALS 신약 '칼소디', 유럽서 승인 권고
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)은 16일(현지시간) 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, 이하 아이오니스)와 함께 개발 중인 근위축성측생경화증(ALS, 루게릭병) 신약 후보물질인 'BIIB105(개발코드명)'가 임상1·2상(시험명 ALSpire)에서 기대에 못 미쳐 개발을 중단한다고 밝혔다.
ALSpire 연구는 성인 ALS 환자 99명을 대상으로 BIIB105를 투여해 효능과 안전성을 평가했다. 6개월간 투약 후 관찰 결과, BIIB105의 효능은 위약 대조군과 유사했다. 40주 이상의 추적 관찰기간 결과 ALS 위험 인자인 'ATXN2'는 지속적으로 감소한 것이 관찰됐다.
하지만 신경세포 손상 지표인 신경미세섬유 경쇄(NfL) 단백질 수치나 호흡, 근력 등 임상적인 지표는 개선되지 않았다. 바이오젠은 또 ATXN2 유전자에서 CAG 염기 반복이 확장된 참가자를 포함해 모든 하위 그룹에서 혜택의 증거는 관찰되지 않았다고 설명했다.
가장 흔하게 나타난 부작용은 시술 통증, 두통, 낙상 등이었다. 부작용으로 투약을 중단한 참가자 비율은 BIIB105 투약군(8.3%)이 위약군(3.6%) 보다 높았다.
두 회사는 현재 이번 BIIB105 연구 데이터를 분석하는 중이다. 양사는 오는 6월 스웨덴 스톡홀름에서 열리는 유럽 루게릭병 치료 네트워크(ENCALS) 회의에서 BIIB105 임상1·2상 연구 결과를 발표할 예정이다.
BIIB105는 ATXN2 유전자 발현을 줄이도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)이다. 해외 바카라사이트과 아이오니스는 지난 2022년에도 ASO 기반 ALS 신약 후보물질 'BIIB078' 개발을 중단한 바 있다.
스테파니 프라데트 바이오젠 신경·근육 개발 총괄은 "BIIB105가 ATXN2 단백질을 낮추긴 했지만, NfL을 줄이지는 않았다. 이는 BIIB105가 질병 진행을 늦추지 않는다는 의미"라고 말했다.
한편, 바이오젠은 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS 신약인 '칼소디(Qalsody, 성분 토퍼센)'를 승인받았다. 칼소디는 바이오젠이 2018년 아이오니스에 선급금 3500만달러(약 475억원)를 지급하고선 도입(L/I)한 물질이다. 칼소디는 지난 2월엔 유럽의약품청(EMA)으로부터 승인 권고를 받았다.