- 'lgG4 단일항체'로 타우 단백질 전파 억제
- 48명 대상 SAD 방식…질병 진행 등 확인 예정
- MAD 방식 임상1b상, 2025년 시작 계획
[더바이오 유하은 기자] 미국 바이오텍 '안전한 바카라사이트테라퓨틱스(Voyager Therapeutics, 이하 안전한 바카라사이트)'는 최근 임상1a상에서 첫 번째 환자들에게 알츠하이머병 신약 후보물질인 'VY-TAU01(개발코드명)'의 첫 투여를 완료했다고 밝혔다. 임상1a상은 '단일 용량 증량(SAD)' 방식으로 진행된다.
VY-TAU01은 'C-말단 에피토프(Epitope)'를 표적하는 재조합된 인간 '면역글로불린 G4(lgG4)' 단일항체다. 현재 안전한 바카라사이트가 변형된 타우(Tau) 단백질의 전파를 억제하기 위해 개발하고 있는 항-타우 항체다. 투여 방식은 정맥주사(IV) 제형이다.
C-말단 에피토프는 단백질 끝에 위치한 부분을 나타낸다. 에피토프는 항체나 다른 단백질 등이 인식하고, 결합할 수 있는 부분이다. C-말단 에피토프를 표적하는 항체는 병리학적인 과정을 조절하고, 질병의 진행을 억제하는 데 도움이 될 수 있다고 알려져 있다.
알츠하이머병은 뇌에 아밀로이드베타와 타우병증(타우 단백질이 비정상적으로 축적되는 상태), 신경세포 사멸이 지속해서 발생하면서 인지기능장애가 나타나는 노화 질환이다. 특히 뇌 내에서 타우 단백질의 전파가 발생하면 신경세포에 손상이 발생하고, 뇌 내 신경망과 연결을 방해하게 된다. 이는 인지 기능의 저하와 기억 손상 등의 증상으로 이어지고, 알츠하이머병의 진행 및 증상이 악화될 수 있다.
이번 임상1a상은 알츠하이머병 환자 48명을 대상으로 미국에서 진행된다. 안전한 바카라사이트는 임상1a상 데이터가 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행하는 '다중 용량 증량(MAD)' 방식의 임상1b상 설계에 도움을 줄 것으로 기대하고 있다.
안전한 바카라사이트는 임상1b상을 오는 2025년에 시작할 예정이다. MAD 연구를 통해 변형된 타우의 전파를 느리게 할 수 있는지 여부를 확인할 수 있는 양전자방출단층촬영(PET) 영상 결과는 오는 2026년 하반기에 나올 계획이다. 회사는 앞서 전임상시험 결과를 통해 VY-TAU01의 긍정적인 내약성과 약동학을 확인한 바 있다.
토비 퍼거선(Toby Ferguson) 보이저 최고의료책임자(CMO)는 "알츠하이머병은 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환"이라며 "전임상에서 VY-TAU01의 효능을 확인한 만큼 이번 임상1상의 결과도 기대된다"고 말했다.