- 루게릭·치매 등 진행 억제 가능한 'UNC13A' 표적…독점 글로벌 라이선스
- UNC13A 표적 물질 발굴·개발·상업화 가능…바카라사이트 아벤카지노 플랫폼 활용
[더바이오 유하은 기자] 다국적 제약사 '일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)'는 미국 바이오기업 '큐알리스(QurAlis)'에 최대 6억2200만달러(약 8568억원)를 지급하고, 신경퇴행성질환 후보물질인 'QRL-204(개발코드명)'에 대한 독점 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 3일(현지시간) 밝혔다.
바카라사이트 아벤카지노는 이번 계약에 따라 큐알리스에 선급금(업프론트) 4500만달러(약 619억9000만달러)를 지급하고, 지분 투자를 진행한다. 큐알리스는 바카라사이트 아벤카지노로부터 후보물질의 개발과 규제, 상업화 등에 따른 마일스톤(단계별 기술료)도 최대 5억7700만달러(약 7948억원)까지 받을 수 있다. 총 거래 규모는 최대 6억2200만달러에 달한다.
코알리스는 또 해당 후보물질의 상업화 이후 순매출에 따른 단계별 로열티(경상 기술료)도 바카라사이트 아벤카지노로부터 받을 예정이다. 다만 로열티의 자세한 규모는 공개되지 않았다.
아울러 이번 계약은 양사가 큐알리스의 '플랙스아스오(FlexASO) 스플라이스 조절' 플랫폼을 활용해 'UNC13A' 유전자를 표적하는 다른 후보물질을 발굴하고 개발하는 연구개발(R&D)에 대한 협력도 포함한다. 해당 후보물질에 대해 개발하고, 상업화할 수 있는 독점 글로벌 라이선스는 릴리에 있다.
QRL-204는 흔히 루게릭병으로 알려진 '근위축성 측삭경화증(ALS)'과 '전두측두엽성 치매(FTD)' 등 신경퇴행성질환을 적응증으로 하고 있다. 현재 전임상 단계로, UNC13A 유전자 기능을 회복하기 위해 설계된 스플라이스-전환(splice-switching) '안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide, ASO)'다. 스플라이스-전환은 유전자의 메신저 리보핵산(mRNA)을 수정해 유전자의 특정 부분을 제어하는 기술이다.
UNC13A는 뉴런 사이의 시냅스에서 중요한 역할을 하는 유전자로, 기능이 회복되면 신경퇴행성질환의 진행을 억제하거나 개선할 수 있다. 바카라사이트 아벤카지노에 따르면, ALS 환자 중 최대 63%가, FTD 환자 중에서는 3분의 1에서 UNC13A 기능 상실을 보인다.
큐알리스의 플랙스아스오 스플라이스 조절 플랫폼은 효능이 좋은 스플라이스 전환 ASO를 개발하기 위해 설계됐다. 해당 플랫폼을 통해 발굴된 후보물질은 질병 진행에 영향을 줄 수 있는 '크립틱 엑손(cryptic exon)'을 감소시킨다는 게 회사의 설명이다.
앞서 지난 3월 포르투갈에서 열린 '국제 알츠하이머병-파킨슨병 학회(International Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases and related neurological disorders, AD·PD 2024)'에서 큐알리스의 플랫폼이 정상적인 시냅스 활동을 회복시키는 등 효과를 입증한 바 있다.
앤드류 아담스(Andrew Adams) 릴리 신경퇴행성질환 부문 수석부사장은 "QRL-204는 ALS 및 FTD 환자 치료를 위해 잠재력이 있다"며 "UNC13A를 표적하는 차세대 후보물질도 발굴해 개발하기 위해 큐알리스와 협력할 것"이라고 말했다.