- PHI-101, 국내 53번째 개발단계 희귀의약품 지정
- "임상2상 성공 시 빠른 신약 출시 기대"
[더바이오 지용준 기자] 인공지능(AI) 기반 혁신신약 개발 전문기업인 파로스아이바이오는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질인 'PHI-101(개발코드명)'이 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.
PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼인 케미버스(Chemiverse)’를 활용해 도출한 물질이다. 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품' 지정 승인(ODD)을 받았다. 올 7월 임상1상 환자 모집을 완료했으며, 연내 종료를 앞두고 있는 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상2상 준비에 박차를 가하고 있다.
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 에볼루션 바카라 사이트제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 △적절한 에볼루션 바카라 사이트 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 △약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.
식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 '개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료 보호를 통한 개발 의욕 고취 △제조 및 품질 관리 기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장 규모 제한 기준 폐지 △사전 검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.
현재 에볼루션 바카라 사이트가 다국가 임상1상 연구를 진행하고 있는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는'FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)' 표적항암제 후보물질이다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다.
특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 기존 승인된 재발 및 불응성 AML 에볼루션 바카라 사이트제는 30.5%에 달하는 재발율과 약물에 대한 내성을 한계로 꼽고 있다.
앞서 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발한 환자들에서 골수아세포를 5% 미만으로 줄인 PHI-101의 유의미한 효능을 발표한 바 있다. 임상1b상에 참여한 환자들 중에서 평가 가능한 환자의 60%가 '종합 완전관해(Composite Complete Response)'를 보였다. 또 모든 용량에서의 내약성이 우수하고, 투여 제한 독성(Dose Limiting Toxicity)도 발생하지 않았다.
에볼루션 바카라 사이트는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 AML 외에도 재발성 난소암, 삼중음성유방암, 방사선 민감제 등으로 타깃 질환을 넓혀 연구개발(R&D)를 진행하고 있다.
남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 "PHI-101의 임상1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있다"며 "기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고(best in class) 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중"이라고 말했다.
그러면서 "임상2상 성공 시 조건부 품목허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 R&D에 더욱 매진할 것”이라고 덧붙였다.