연세대 연구팀과 공동으로 EYS 변이 표적바카라사이트 안내 개발 착수
[더바이오 성재준 기자] 유전자 교정기업 툴젠은 한국형 아르파에이치(ARPA-H) 프로젝트에 참여해 한국인 유전성 망막질환을 겨냥한 맞춤형 유전자 교정 치료제 개발에 나선다고 10일 밝혔다.
이번 과제는 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단이 주관하는 ‘2025년도 제2차 한국형 ARPA-H 프로젝트’의 일환으로, 미정복질환 극복을 목표로 추진되는 비콘(BEACON) 과제다.
변석호 연세대 교수팀이 주관하는 ‘한국인 유전성 망막질환 주요 변이 기반 유전자 편집 치료제 개발’ 연구(총 정부지원금 148억원)에 툴젠이 공동 연구개발 기관으로 합류했다. 해당 과제는 올해 8월부터 오는 2029년 12월까지 진행되며, 툴젠은 2027년 1월부터 2028년 12월까지 참여한다.
유전성 망막질환은 특정 유전자 변이로 ‘시세포’가 손상돼 시력을 상실하는 희귀질환이다. 이번 연구는 한국과 일본 환자에서 가장 흔히 발견되는 ‘EYS 유전자’ 변이를 표적한다. 해당 환자는 8000명 이상으로 추정되며, 글로벌 제약사들의 연구 우선순위에서 벗어나 있어 국내 연구진이 독자 기술로 시장을 선점할 전략적 기회로 꼽힌다.
툴젠은 △비표적 바카라사이트 안내 교정 분석 기반 안전성 평가 △치료제 생산 품질 및 CMC 문서 지원 △GLP 독성시험 총괄 △임상시험계획(IND) 제출과 희귀의약품 지정 관련 업무를 맡는다.
유종상 툴젠 대표는 “혁신적인 유전자 교정 치료제를 통해 치료 대안이 없던 환자들에게 새로운 옵션을 제공하고, 15조원 규모로 추산되는 고부가 신시장을 창출해 국가 바이오 경쟁력을 강화하는데 기여하겠다”고 말했다.