- 샤르코마리투스 신경병증 점수(CMTNS) 통계적 유의성 확보
- 긍정적 데이터·ODD 지정 기반, 글로벌 기술이전(L/O) 추진 ‘탄력’
[더바이오 지용준 기자] 세포유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코마리투스(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 치료제 후보물질인 ‘EN001(개발코드명)’의 반복투여 임상시험에서 의미 있는 데이터를 확보했다고 8일 밝혔다.
바카라 토토제가 없는 CMT 환자를 대상으로 한 EN001 반복투여 국내 임상1b상에서 통계적으로 유의미한 효과를 확인했다는 게 회사의 설명이다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고, 현재까지 승인된 바카라 토토제가 없는 상황이다.
EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 기반 바카라 토토제 후보물질로, 손상된 말초신경의 재생 및 기능 개선을 목표로 개발되고 있다. 이번 톱라인(Top-line) 결과는 국내에서 진행 중인 반복투여 임상시험의 평가 결과를 바탕으로 도출됐다. 임상1b상 톱라인 결과에 따르면, EN001은 반복 투여 시에도 뛰어난 안전성과 내약성을 보였으며, 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다.
이엔셀은 이번 반복투여 임상에서 앞서 진행된 단회투여 임상 대비 한층 개선된 효과를 보였다고 설명했다. CMTNSv2 등 주요 임상 평가지표에서 통계적으로 유의미한 개선 결과(전체시험 대상자 CMTNSv2점수, p=0.0070, FDS, p=0.0313, ONLS,p=0.0172)를 확보한 것이다.
EN001은 ‘냉동 제형’으로 개발돼 장거리 유통이 가능하고, 해동 후 별도 처리 없이 바로 인체에 투여할 수 있는 편의성을 갖췄다. 이는 기존 세포치료제들의 한계를 극복한 것으로, 글로벌 기술이전에 매우 유리한 강점으로 평가받는다고 회사는 강조했다.
이엔셀은 이번 임상 결과를 바탕으로 EN001의 글로벌 기술이전(L/O)을 적극적으로 추진하고 있다. 특히 EN001은 앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정(ODD)을 받은 만큼, 이번 긍정적인 데이터 확보로 기술이전 논의가 더욱 탄력을 받을 전망이다.
장종욱 이엔셀 대표는 “치료제가 없는 CMT 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하는 의미 있는 데이터를 확보했다”며 “이번 결과를 바탕으로 환자들이 하루빨리 치료 혜택을 볼 수 있도록 치료제 상용화에 총력을 다할 것”이라고 말했다.
한편, EN001 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 주요 의료기관에서 진행 중이다. 보다 상세한 결과는 향후 국제학회 발표를 통해 순차적으로 공개될 예정이다.