2019년 美 FDA 승인 희귀의약품…ALA·PBG 생성 억제로 급성 발작 예방
[더바이오 성재준 기자] 미국 바이오기업 앨라일람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, 이하 앨라일람)가 개발한 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제인 ‘기브라리(Givlaari, 성분 기보시란나트륨)’가 국내 품목허가를 획득했다.
식품의약품안전처는 26일 성인 AHP 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 기브라리를 허가했다고 밝혔다. 기브라리는 앨라일람이 개발한 두 번째 리보핵산 간섭(RNAi) 치료제로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다. 성인 AHP 환자에서 발작을 예방하는 희귀질환 치료제로 사용된다.
AHP는 간에서 헴(heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼 아미노레불린산(ALA), 포르포빌리노겐(PBG) 등 독성 중간체가 축적되면서 심한 복통과 신경 손상 등을 유발하는 유전성 희귀질환이다.
기브라리는 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해해 ALA와 PBG 생성을 억제하는 기전의 바카라 카드카운팅다. 이를 통해 신경 독성 물질 축적을 줄이고, 급성 발작 발생을 감소시킨다.
식약처 관계자는 “이번 기브라리 허가가 기존 치료로 충분히 조절되지 않았던 성인 AHP 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”며 “앞으로도 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사·허가해, 희귀질환 환자의 치료 접근성을 확대하겠다”고 밝혔다.
성재준 기자
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