- BLA 순차적 제출 시작…'패스트트랙' 약물로 지정받아
- 주 1회 유지요법…집에서 자가 투여 가능한 '자동주사제'
- 독성 높은 원시섬유 제거 위한 효과적인 약물 농도 유지
[더바이오 유하은 기자] 다국적 제약사 바이오젠(Biogen)은 최근 미국 식품의약국(FDA)에 알츠하이머병 치료제인 '레켐비(Leqembi, 성분 레카네맙) 피하주사(SC)'에 대한 주 1회 유지요법 적응증 승인을 위한 신약허가신청서(BLA)를 위한 순차 제출을 시작했다고 밝혔다. '레켐비 SC는' FDA로부터 패스트트랙 약물로 지정을 받은 바 있다.
당초 바이오젠은 지난 3월 '바카라사이트 유니벳 정맥주사(IV)'에 대한 월 1회 유지요법 적응증 추가를 위한 '보충적 생물학적 제제 허가신청서(sBLA)'를 제출하면서 SC 제형 BLA를 제출할 계획이었다. 하지만 FDA가 유지요법 용량 360㎎에 대한 추가 자료를 요구하면서 미뤄졌다.
레켐비는 뇌 속 아밀로이드베타(Aβ) 단백질을 제거해 치매 진행을 근본적으로 늦추는 첫 알츠하이머병 신약이다. 임상3상에서 레켐비는 위약 대조군 대비 초기 진행 속도를 약 27% 감소시킨 바 있다. 이번 승인이 이뤄지면 기존 레켐비 IV 격주 투여를 마친 환자는 레켐비 SC 360㎎ 주 1회 투여로 높은 독성을 나타내는 '원시섬유'를 지속적으로 제거하기 위한 효과적인 약물 농도를 유지할 수 있다.
높은 독성의 원시섬유는 Aβ 단백질이 제거된 후에도 신경 손상을 유발할 수 있다. 알츠하이머병은 Aβ 단백질의 비정상적인 축적으로 발생하는데, 주로 신경세포 주변에서 일어난다.
기존 바카라사이트 유니벳 IV는 의료기관에 가서 투여해야 하는 불편함이 있다. 하지만 바카라사이트 유니벳 SC는 오토인젝터(Auto-injector, 자동주사제)로 집에서도 '자가 투여'가 가능하고, 투여 시간도 IV 제형보다 줄어 편의성도 높다.
FDA는 임상3상(시험명 Clarity AD)의 오픈라벨 확장임상(OLE) 및 관찰 데이터를 기반으로 심사를 진행할 예정이다. 바이오젠과 에자이는 임상3상 OLE 하위 연구에서 바카라사이트 유니벳SC 투여 환자 72명과 일반 바카라사이트 유니벳를 투여한 환자 322명을 비교했다.
연구 결과, 6개월 동안 주 2회 투여한 레켐비 SC는 레켐비 IV 대비 아밀로이드 플라크를 14% 더 제거한 것으로 나타났다. SC 제형은 시간에 따른 혈중 약물 농도(AUC)도 11% 높았으며, 아밀로이드 관련 영상이상(ARIA) 발생 비율은 비슷했다.
바이오젠은 에자이와 함께 바카라사이트 유니벳의 개발 및 규제 과정뿐만 아니라 상업화와 홍보도 진행하고 있다. 다만 최종 결정 권한은 에자이에 있다. 에자이는 현재 유럽연합(EU) 국가를 포함한 14개 국가에 바카라사이트 유니벳에 대한 신약허가신청서를 제출했다.