위약 대조 대신 단일군 공개 설계로 최소 16명만 참여…12월 sunRIZE 연구 결과 활용 전망
[더바이오 성재준 기자] 미국 바이오 벤처인 레졸루트는 2일(현지시간) 종양 매개성 고인슐린증(HI) 저혈당 치료제 후보물질인 ‘RZ358(개발코드명, 성분 에르소데투그)’의 임상3상(upLIFT) 개발 경로를 미국 식품의약국(FDA)과 간소화하는데 합의했다고 밝혔다.
이번 합의로 기존의 이중맹검 위약 대조 설계는 생략되고, 해당 실시간 바카라사이트은 최소 16명의 환자를 대상으로 하는 단일군 공개(open-label) 시험으로 진행된다. 이는 현재 레졸루트가 집중하고 있는 환자 모집 전략과도 맞물린다. 아울러 FDA는 올해 12월 주요 결과 발표가 예정된 선천성 고인슐린증을 대상으로 한 실시간 바카라사이트(sunRIZE) 데이터가 RZ358의 다양한 HI 적용 가능성을 뒷받침할 수 있다고 확인했다.
네반 찰스 일람 레졸루트(Nevan Charles Elam) 최고경영자(CEO)는 “FDA는 희귀질환 치료제 개발에서 실제 임상 혜택과 기전적 타당성이 입증된 경우 임상 단계를 단순화하려는 의지를 보여왔다”며 “이번 합의는 그 사례로, 확장 접근 프로그램(EAP)을 통해 10명 이상의 환자에게서 긍정적인 결과를 확인한 것이 근거가 됐다”고 말했다.
브라이언 로버트(Brian Roberts) 레졸루트 최고의료책임자(CMO)는 “간소화된 upLIFT 설계는 종양 매개성 고인슐린증 환자와 가족, 의료진 모두에게 의미가 크다”며 “선천성 HI에서 확보한 임상 근거를 바탕으로 치료제 개발과 공급을 가속화하겠다”고 밝혔다.
한편 레졸루트는 희귀·대사질환 표적치료제를 개발하는 미국 바이오 벤처다. 고인슐린증 치료제 후보물질인 RZ358과 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 후보물질인 ‘RZ402’를 파이프라인으로 보유하고 있다. 현재 RZ358은 선천성 및 종양 매개성 고인슐린증 등 2가지 적응증에서 임상3상이 진행 중이다. 한독은 RZ358과 RZ402의 국내 상용화 권리를 확보하고 레졸루트와 협력하고 있다.