바이오젠, SOD1 표적 근위축성측삭경화증 바카라 용어 ‘칼소디주’ 국내 허가

[더바이오 성재준 기자] 식품의약품안전처는 20일 수입 희귀질환 치료제인 ‘칼소디주(성분 토퍼센)’를 국내 허가했다고 밝혔다.

칼소디주는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성측삭경화증(ALS) 환자의 SOD1 메신저 리보핵산(mRNA)에 결합해 변형 단백질 합성을 억제하는 핵산 바카라 용어다. 적절한 치료 대안이 없던 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 이 약을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호로 지정하고, 신속 심사를 진행해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 했다. 아울러 향후에도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과가 입증된 치료제를 신속하게 허가해 환자들의 치료 접근성을 높여 나간다는 방침이다.

한편 칼소디주는 미국 바이오젠(Biogen)이 이오니스(Ionis)와 공동 개발한 ALS 치료제로, 희귀 유전형인 SOD1 변이 환자를 대상으로 한 최초의 표적치료제다. 이 약은 지난 2023년 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘가속승인’을 받았다.