- 해외 전문가 등 중간엽줄기세포 치료 가능성 제시
- EN001, 국내서 임상 1b/2a상 통합 진행…“치료 기회 신속히 제공할 것”
[더바이오 진유정 기자] 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약 개발 전문기업인 이엔셀은 지난 9월 미국 보스턴에서 개최된 ‘샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1E 국제학회’에 참석해 ‘MSC for CMT community’ 세션을 개최했다고 17일 밝혔다.
이엔셀은 이번 세션을 통해 CMT 분야에서 중간엽줄기세포(MSC)가 아직 생소한 치료 플랫폼이라는 점을 감안해, 의사와 바카라 규칙 커뮤니티를 대상으로 MSC의 치료적 가능성과 한계를 폭넓게 소개했다.
해당 세션에는 수잔 프로캅(Susan Prockop) 미국 하버드대 의과대학(Harvard Medical School) 교수, 페르난도 피에로(Fernando A. Fierro) 미 캘리포니아데이비스(UC-Davis)대 교수를 비롯해 최영환 바카라 규칙 전문의(MD, Ph.D)가 연자로 참여해 발표를 진행했다.
CMT는 ‘손발의 변형’과 ‘근육 위축’을 일으키는 대표적인 말초신경 질환으로, 시간이 지날수록 보행이 어려워지고 일상생활의 자립 능력이 점차 저하되는 진행성 희귀질환이다. 통증, 감각 저하, 균형 장애 등이 동반돼 환자의 삶의 질을 크게 떨어뜨리지만 현재까지 승인된 치료제가 없다.
수잔 프로캅 교수는 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 MSC 치료제인 ‘라이온실(개발사 메조블라스트)’의 임상 경험을 통해 “MSC는 그동안 축적된 임상 경험을 통해 일관된 안전성을 입증해왔으며, 최근 FDA의 승인과 같은 규제적 이정표들은 MSC의 안전성과 치료 잠재력을 다시 한번 확인시켜 주는 중요한 사례”라고 밝혔다.
이어 페르난도 피에로 교수는 MSC의 장기적인 안전성과 치료 가능성에 대해 발표하며 “20년 넘게 연구해온 MSC의 안전성과 치료 가능성을 CMT 커뮤니티에 소개할 수 있어 고무적으로 생각한다”며 “이엔셀의 ‘EN001(개발코드명)’이 빠르게 개발돼 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 가져오기를 진심으로 바란다”고 말했다.
학회에 참석한 알렉상드르 호아유(Alexandre Hoyau) CMT-France의 회장은 “CMT 1E 환자로서 EN001의 임상 결과에 깊은 인상을 받았다”며 “EN001이 CMT 1E 환자들에게 안전성과 유효성을 입증한 결과를 확인할 수 있는 뜻깊은 자리였고, 한국의 첨단재생의료법을 통해 EN001이 CMT 1E 환자들에게 조속히 치료 기회로 이어지기를 바란다”고 밝혔다.
최영환 이엔셀 전문의는 “EN001은 현재 국내에서 임상1b/2a상을 속도감 있게 효율적으로 통합해 진행 중이며, 이번 학회에서도 높은 관심을 받았다”며 “해외 환우회로부터 임상 참여 요청이 늘고 있는 만큼, CMT 환자들에게 치료 기회를 신속히 제공하고 나아가 글로벌 기술수출에도 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 이엔셀은 지난해 CMT 1E 바카라 규칙를 대상으로 한 임상 연구를 성공적으로 종료했으며, 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비하고 있다.