- 하재영 아리바이오 부사장 2일 ‘2025 제약바이오 투자대전’서 주제 발표
- “바카라 글로벌 임상3상 순항…2026년 말 FDA 승인 가능성도”
[더바이오 지용준 기자] “아리바이오는 치매 치료제 후보물질인 ‘AR1001(개발코드명)’을 글로벌 마켓에서 ‘블록버스터’로 키우는 것을 목표로 하고 있습니다.”
하재영 아리바이오 부사장은 2일 인천 송도컨벤시아에서 열린 ‘2025 제약바이오 투자대전’에서 이같이 밝혔다. 이날 하재영 부사장은 ‘해외 Out licensing 사례’라는 주제 발표를 통해 치매 치료제로 임상3상을 진행하고 있는 PDE5(Phosphodiesterase-5) 억제제 후보물질인 AR1001의 개발 전략을 공유했다.
아리바이오는 현재 전 세계 13개국 239개 임상수행기관에서 1536명의 환자를 대상으로 바카라의 임상3상(Polaris-AD)을 진행 중이다. 오는 2026년 2분기 바카라의 임상3상 톱라인(Top-line) 데이터를 발표할 예정이다.
하 부사장은 이날 발표에서 미국 식품의약국(FDA)의 프로그램을 언급하며 AR1001의 출시 시기가 앞당겨질 수 있을 것으로 내다봤다. 빌 클린턴 전 미국 대통령은 1997년 ‘FDA 현대화법(FDAMA)’에 서명하며 우선심사·패스트트랙 등 신속 심사 제도를 도입했다. 이를 통해 치매 등 미충족 의료 수요가 큰 신약의 심사 속도를 높이는 근거가 마련됐다. 하 부사장은 “2026년 말에도 신약 허가 승인을 기대할 수 있다”고 강조했다.
AR1001은 ‘미로데나필(Mirodenafil)’이 주성분이며, PDE5 억제제 계열에 속하는 경구용(먹는) 약물이다. PDE5 억제제는 기존 발기부전 치료제인 ‘비아그라(성분 실데나필)’로 잘 알려져 있다.
하 부사장은 AR1001이 기존 PDE5 억제제와 구별되는 구조적 및 기전적 특징 덕분에 치매 치료제로 개발이 가능했다고 설명했다. 그는 “AR1001은 기존 실데나필보다 효능(Potency)이 약 10배 높으면서도, 망막 관련 부작용을 유발하는 ‘PDE6’에 작용하지 않아 장기간 복용이 필요한 치매 치료제로서의 안전성을 확보했다”고 말했다.
이어 “스몰모레큘(저분자화합물) 특성상 뇌혈관장벽(BBB) 통과에 용이할 뿐더러, 아밀로이드나 타우 제거뿐만 아니라 신경세포 보호 작용까지 하는 다중 기전(Poly-pharmacology) 약물로 차이가 있다”고 강조했다.
하 부사장은 AR1001의 임상3상 중간 분석 데이터와 다국적 제약사 일라이릴리(Eli Lilly)의 알츠하이머병 치료제인 ‘도나네맙(donanemab)’ 간 간접 비교 데이터를 통해 AR1001의 효과 우위를 예상했다.
그는 “‘임상적으로 악화되지 않은 환자’의 비율을 기준으로 보면, 일라이릴리의 도나네맙은 임상3상에서 47%가 악화를 보이지 않은 반면, AR1001은 위약군 보정 추정치가 약 55%로 나타났다”고 설명했다.
그러면서 “특히 AR1001이 아밀로이드 베타 항체치료제에서 흔히 나타나는 심각한 부작용인 뇌부종 및 뇌출혈이 없다는 점에서도 안전성에서도 우위에 있을 것으로 전망한다”고 덧붙였다.
아리바이오는 미국과 유럽, 일본 지역을 타깃으로 AR1001의 글로벌 파트너십 확보에 총력을 기울이고 있다. 아리바이오는 이미 한국 삼진제약, 중국 포순파마, 중동·남미 지역의 아랍에미리트(UAE) 국부펀드 등과 총 2조원 규모의 AR1001 기술수출 계약을 성사시켰다.
하 부사장은 “미국과 유럽, 일본과 같은 빅마켓에서 AR1001의 기술과 지식재산권(IP)을 통째로 넘기는 방식이 아닌, 독점 판매권을 부여하는 상업화 전략으로 빅파마와 협상을 진행하고 있다”며 “매출액의 20% 수준의 로열티를 확보하는 것이 목표”라고 강조했다.