- AI 기반 플랫폼으로 발굴한 경구용 뇌 투과성 후보물질 ‘ISM8969’ 공동 메이저 바카라사이트 캡틴
- 글로벌 권리 50:50 보유…인실리코 임상1상, 하이티아 후속 메이저 바카라사이트 캡틴 담당
[더바이오 강조아 기자] 미국 인공지능(AI) 신약 개발기업인 인실리코메디슨(Insilico Medicine, 이하 인실리코)과 하이티아테라퓨틱스(Hygtia Therapeutics, 이하 하이티아)가 ‘신경염증’을 표적하는 경구용(먹는) NLRP3 억제제 후보물질인 ‘ISM8969(개발코드명)’의 글로벌 공동 개발에 나서며, 파킨슨병을 시작으로 중추신경계(CNS) 치료제 파이프라인 확장에 본격 착수했다.
양사는 21일(현지시간) ISM8969에 대한 전략적 협약을 체결했다고 밝혔다. 이번 협력은 AI 기반의 신약 발굴 플랫폼을 활용해 뇌 투과성이 높은 경구용 후보물질을 개발한다는 점에서 신경염증·신경퇴행성질환 치료 분야에서 기술적 진전을 모색하는 사례로 평가된다.
ISM8969는 인실리코의 생성형 AI 기반의 화학 설계 플랫폼인 ‘케미스트리42(Chemistry42)’를 통해 발굴·최적화된 경구용 뇌 투과성 NLRP3 억제제다. 전임상 단계에서 효능과 안전성은 물론, 뇌혈관장벽(BBB) 투과 능력을 확인한 후보물질이다.
두 회사는 이번 계약에 따라 ISM8969에 대한 글로벌 권리를 50%씩 보유한다. 인실리코는 업프론트(선급금) 1000만달러(약 147억원)를 포함해 최대 6600만달러(약 970억원)의 마일스톤(단계별 기술료)을 수령하게 되며, 선급금은 계약 발효 후 30일 이내 지급될 예정이다.
개발 역할도 명확히 분담했다. 인실리코는 ISM8969의 임상시험계획(IND) 신청과 임상1상을 주도한다. 하이티아는 이후 글로벌 임상 개발과 규제 승인, 상업화를 담당한다. 초기 적응증은 ‘파킨슨병’으로 설정됐다.
‘NLRP3’는 만성 염증반응을 조절하는 핵심 신호 경로로, 심혈관질환·대사질환뿐만 아니라 신경염증성·신경퇴행성 질환의 주요 병인으로 알려져 있다. 다만 현재까지 NLRP3를 선택적으로 직접 표적하는 치료제는 아직 승인되지 않았다.
렌 펑(Ren Feng) 인실리코 최고경영자(CEO) 겸 최고과학책임자(CSO)는 “NLRP3를 통한 신경염증 표적 치료는 과학적 타당성과 잠재력이 크지만, BBB 투과성과 안전성 확보가 핵심 과제”라며 “케미스트리42로 개발한 분자를 기반으로 하이티아와 협력해 임상 개발을 가속화하겠다”고 밝혔다.
한편 인실리코는 자체 AI 플랫폼인 ‘파마닷AI(Pharma.AI)’를 통해 후보물질 발굴부터 분자 설계, 전임상·임상 성공률 예측까지 신약 개발 전 과정을 통합적으로 지원하는 기업이다. 회사는 이 플랫폼을 활용할 경우 후보물질 발굴부터 임상1상 진입까지 소요 기간을 기존 25~30개월에서 약 13개월로 단축할 수 있다고 설명했다.
실제 사례로는 중국 푸싱제약(Fosun Pharma)과 공동으로 개발 중인 면역항암제 후보물질인 ‘글루타미닐펩타이드 사이클로트랜스퍼라제 유사 단백질(QPCTL)’이 있다. 해당 후보물질은 약 9개월 만에 발굴돼 현재 임상1상을 진행 중이다.