- 바카라 게임 사이트, 간독성 사망 3건 근거로 출하 전면 중단 요청
- 바카라 게임 사이트 “SRP-9004 사례는 별개”…라벨 경고 강화는 수용
- 임상 효능·2분기 매출 성장 강조하며 ‘위험-효익 균형’ 주장
[더바이오 성재준 기자] 미국 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 이하 사렙타)가 자사의 유전자치료제인 ‘엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보백)’의 안전성 논란과 관련해 제출한 답변이 최근 미국 식품의약국(FDA)을 통해 공개됐다. FDA는 ‘간독성’으로 인한 사망 사례를 근거로 출하 중단을 요청했지만, 사렙타는 “치료 관련 사망은 2건뿐이며, 일부 주장은 과장됐다”고 반박했다.
이번 공개 문서는 지난 6월 미국 환자단체인 제트파운데이션(Jett Foundation)이 제출한 시민청원(FDA-2025-P-1929)에 대해 사렙타가 제출한 답변서다. FDA가 시민청원 절차의 일환으로 해당 답변서를 공개했다.
◇FDA, 엘리비디스 출하 전면 중단 요청…사렙타 “보행 환자 출하는 유지”
FDA는 지난달 18일 발표한 공식 자료에서 “엘리비디스 및 동일한 아데노 연관 바이러스 rh74형(AAVrh74) 기반 치료제 투여 후 ‘급성 간부전(Acute Liver Failure, ALF)’으로 3건의 사망이 보고됐다”고 밝히며, 해당 임상시험에 보류 조치를 내리고 플랫폼 기술 지정도 철회했다고 밝혔다. FDA는 이와 함께 사렙타에 제품 출하 전면 중단을 요청했다.
그러나 사렙타는 “이미 지난 6월부터 비보행(non-ambulatory) 환자 대상 투여는 자발적으로 중단했으며, 보행 가능(ambulatory) 환자에서는 새로운 안전성 문제가 확인되지 않아 출하를 유지한다”는 입장을 밝혔다.
또 사망 사례 가운데 1건은 엘리비디스가 아니라 별도로 개발 중인 사지대 근이영양증(LGMD) 유전자치료제 후보물질인 ‘SRP-9004(개발코드명)’ 투여와 관련된 것으로, 질환·용량·제조공정이 모두 달라 동일선상에서 비교하기 어렵다고 설명했다. 회사는 비보행 환자군에는 면역 억제 병용요법을 포함한 보완 전략을 적용하기 위해 FDA와 협의하고 있다고 덧붙였다.
◇“치료 관련 사망은 2건”…라벨 경고 강화는 수용
사렙타는 FDA에 제출한 공식 답변에서 “엘리비디스와 관련한 사망은 비보행 뒤센근이영양증(DMD) 환자 2건뿐이며, 나머지 6건은 질환 진행이나 감염 등과 연관된 사례로 치료와 직접적인 인과 관계는 없다”고 밝혔다. 또 지금까지 전 세계 1000명 이상이 치료를 받았으며, 간손상으로 인한 입원율은 약 5~6%로 임상과 시판 후 환경 모두에서 비슷한 수준이라고 설명했다.
그러면서 사렙타는 시민청원 측이 제기한 ‘심장 손상 사망’ 가능성을 일축했다. 회사는 “현재까지 엘리비디스와 관련된 심장 독성 사례는 없고, 218명의 장기 추적 분석에서도 심장 기능 저하 신호는 관찰되지 않았다”고 강조했다.
사렙타는 FDA가 요청한 간손상 관련 ‘블랙박스’ 경고를 수용해 라벨 업데이트 절차를 진행 중이다. 또 모든 출하 제품에 추가 안전성 정보를 동봉하고, 비보행 환자군에는 면역 억제 병용 전략을 적용하는 방안을 논의 중이라고 밝혔다.
◇효능 데이터는 긍정적…“위험-효익 균형 유지”
안전성 논란에도 불구하고 엘리비디스의 임상 효능 데이터는 긍정적인 결과를 이어가고 있다. 지난 1월 바카라 게임 사이트가 공개한 글로벌 임상3상(EMBARK) 1년차 분석에서 주요 보조 평가변수가 유의하게 개선됐으며, 위약군에서 치료군으로 교차한 환자 역시 질병 진행 억제 효과를 보였다. 또 추가 장기 데이터에서도 근기능 안정화가 확인됐다.
FDA도 지난해 6월 엘리비디스의 적용 범위를 비보행 환자까지 확대 승인하면서 특히 “대체 치료옵션이 거의 없는 비보행 환자에게 치료 접근 자체가 임박한 기능 저하를 늦출 수 있는 중요한 기회”라고 평가한 바 있다.
한편 엘리비디스는 2분기에 약 2억8000만달러(약 3900억원)의 매출을 기록하며 전년 대비 2배 이상 성장, 바카라 게임 사이트 전체 실적 개선을 이끌었다.