- 글로벌 임상3상(LUNA 3)서 혈소판 반응률·지속기간·삶의 질 개선 확인
- 가역적 BTK 억제·‘테일러드 코벌런시’ 기술로 안전성·효율성 강화
- EU·중국 심사 진행 중…wAIHA·IgG4-RD·SCD 등 적응증 확대도 모색
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 사노피(Sanofi)는 최근 자사의 경구용(먹는) 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제인 ‘웨이릴즈(Wayrilz, 성분 릴자브루티닙)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 면역성 혈소판감소증(ITP) 해시 게임 바카라로 승인을 받았다고 밝혔다.
이번 승인은 기존 해시 게임 바카라에 반응이 불충분했던 성인 환자를 대상으로 하며, 최초의 BTK 억제제라는 점에서 의미가 크다. 이를 통해 미국 내 약 2만5000명 이상의 환자가 새로운 해시 게임 바카라 혜택을 받을 것으로 전망된다.
웨이릴즈의 FDA 승인은 면역 조절 기전을 기반으로 한 혁신 해시 게임 바카라가 ITP 치료 영역에 새롭게 진입한 사례다. 사노피는 이번 승인을 통해 글로벌 희귀질환 해시 게임 바카라 시장에서 입지를 강화할 것으로 보인다. 해당 약물은 기존 치료에 반응하지 못한 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 것으로 기대를 모은다.
이번 FDA 해시 게임 바카라은 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 공개된 글로벌 임상3상(LUNA 3) 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 연구에서는 성인 ITP 환자 202명을 대상으로 웨이릴즈와 위약의 효과를 검증했다.
웨이릴즈 투여군은 위약 대비 25주 시점에서 지속적인 혈소판 반응률이 23%로, 위약군의 0%보다 높았다. 첫 혈소판 반응까지 걸린 기간은 평균 36일이었으며, 위약군에서는 도달하지 못했다. 또 혈소판 반응을 유지한 기간은 7주로, 위약군의 0.7주보다 길었다.
삶의 질을 평가한 ‘면역성 혈소판감소증 환자 평가 설문(ITP-PAQ)’ 분석에서 웨이릴즈 투여군은 위약군보다 평균 10.6점 개선돼 피로와 인지 저하 등 증상 부담이 완화되는 효과가 나타났다. 다만 이 지표는 표본 규모가 충분하지 않아 통계적으로는 제한적인 기술적 분석에 그쳤다.
안전성에서는 설사, 오심, 두통, 복통, 코로나19 감염 등이 대표적인 흔한 이상반응으로 보고됐다. 발생률은 모두 10% 이상이었다.
웨이릴즈는 가역적 BTK 억제제로, 단순한 혈소판 수치 회복에 그치지 않고 다중 면역 경로 조절을 통해 질환의 근본 원인을 겨냥한다. BTK는 B세포와 대식세포 등 면역계 전반에 관여하며, 자가면역질환과 염증 반응의 주요 신호 전달을 매개하는 단백질이다.
사노피는 자사의 독자적인 기술인 ‘테일러드 코벌런시(TAILORED COVALENCY)’를 적용해 BTK를 선택적으로 억제했다고 밝혔다. 이 기술은 표적 단백질에만 가역적으로 결합해 불필요한 작용을 최소화함으로써 안전성과 효율성을 동시에 높인 것이 특징이다.
데이비드 쿠터(David Kuter) 미국 매사추세츠종합병원 혈액학 임상 디렉터 겸 하버드대 의대 교수는 “기존 ITP 치료가 혈소판 수치 상승과 출혈 위험 감소에 집중돼 있어 일부 환자에서는 한계가 있었다”며 “웨이릴즈는 기존 치료에 반응하지 않거나 부작용으로 치료를 중단한 환자에게 새로운 대안이 될 것”이라고 설명했다.
웨이릴즈는 올해 6월 아랍에미리트(UAE)에서 성인 ITP 치료제로 첫 승인을 받았으며, 현재 유럽연합(EU)과 중국에서도 심사가 진행 중이다. 미국에서는 FDA로부터 ‘희귀의약품(ODD)’과 ‘패스트트랙(Fast Track)’ 지정을 받았고, 일본과 유럽에서도 ‘희귀의약품’ 지위를 획득했다. 최근에는 △온난성 자가면역성 용혈빈혈(wAIHA) △IgG4 연관질환(IgG4-RD) △겸상적혈구병(SCD) 등 다른 희귀질환에 대해서도 FDA의 ODD 지정을 받았다.
한편 사노피는 환자 접근성을 높이기 위해 ‘헴어시스트(HemAssist)’라는 환자 지원 프로그램을 운영한다. 이 프로그램은 보험 적용 여부에 따른 치료비 부담 완화, 재정 지원 자격 검토, 교육 자료 제공 등을 통해 환자와 보호자가 원활하게 치료를 이어갈 수 있도록 돕는다.