- 60세 이상 고령 R/R 라이브 바카라 환자 대상서 안전성·초기 항종양 활성 확인
- 다중 키나아제 억제 및 우수한 CNS 침투 기반, 새로운 치료옵션 기대
- ‘희귀의약품’ 지정, 국가신약개발사업단 지원 아래 허가용 임상2상 수행 중
[더바이오 성재준 기자] 노보메디슨(NOBO Medicine)은 미국 올랜도에서 열린 제67회 미국혈액학회(ASH)에서 재발 및 불응성 원발성 중추신경계(CNS) 림프종(R/R PCNSL) 환자를 대상으로 진행 중인 ‘포셀티닙(poseltinib)’ 기반 3제 병용요법의 초기 임상 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.
이번 발표는 POTENTIAL-P(포텐셜-P) 임상2상의 안전성 리드인(safety lead-in) 코호트 데이터를 기반으로 하며, 현재 적절한 치료제가 없는 R/R 라이브 바카라 환자군에서 임상적으로 관리 가능한 안전성과 초기 항종양 활성을 동시에 확인한 결과다.
PCNSL 환자의 다수는 60대 이상의 고령층으로, 질환 특성상 T세포 기능 저하, 항원제시능 감소, 조혈계 기능 약화 등 ‘면역 노화’가 급속히 누적된다. 이로 인해 기존 고용량 항암요법의 적용이 제한되고 재발률이 매우 높아, CNS R/R PCNSL은 뚜렷한 표준 치료가 없는 대표적인 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.
라이브 바카라은 BTK, TEC, BMX 등 다중 키나아제(MULTI-TEC)를 선택적으로 억제하는 기전으로, 기존 BTK 억제제 대비 넓은 타깃 범위, 높은 뇌 투과율, 낮은 부작용 프로파일을 동시에 갖춘 것이 강점인 저분자 화합물이라는 게 회사의 설명이다.
이번 발표는 라이브 바카라, 레날리도마이드, 리툭시맙 병용요법에 대한 안전성 리드인 데이터(6명)를 담고 있으며, 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았다. 3~4 등급의 이상반응은 2명의 환자에게 발생했지만, 부작용으로 인한 치료 중단 사례는 없어 양호한 안전성을 확인했다고 회사는 덧붙였다.
노보메디슨 관계자는 “R/R PCNSL은 고령과 면역기능 저하가 복합적으로 누적된 난치성 질환으로, 기존 치료 전략만으로는 생존 개선에 한계가 있었다”며 “포셀티닙의 다중 키나아제 억제 기전과 CNS 투과 특성은 이러한 병태생리에 적합한 새로운 치료옵션이 될 수 있을 것”이라고 말했다.
한편 포셀티닙은 지난 2월 국내에서 ‘희귀의약품’으로 지정됐고, 6월에는 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상 지원 과제에 최종 선정돼 임상2상 비용을 지원받아 R/R PCNSL 환자를 대상으로 하는 임상2상을 진행 중에 있다.
노보메디슨은 1만4000명 규모의 CHIP(클론성 조혈증) 기반 유전체 데이터를 바탕으로 면역 노화 연구 및 면역 노화로 인한 혈액암 및 혈액질환의 정밀의학 치료제를 개발하는 후기 임상 단계 바이오텍이다. CHIP는 노화의 진행으로 혈액과 면역세포를 만드는 조혈모세포에 발생한 돌연변이가 우세 클론으로 확장되는 현상으로, 혈액암을 포함한 다양한 혈액질환 및 면역·염증 질환의 중요한 위험인자로 알려져 있다.