- 임상3상(HELIOS-B)·공개 연장 분석서 사망·심혈관 사건 위험 37~42% 감소
- 삶의 질·심장 바카라사이트 순위마커 개선…장기 안전성도 기존 프로파일과 일치
- 올해 3월 FDA 승인 이어 최근 ESC 2025서 장기 임상 혜택 발표
[더바카라사이트 순위 성재준 기자] 미국 앨나일람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, 이하 앨나일람)의 RNA 간섭(RNAi) 치료제인 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분 뷰트리시란)’가 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 환자에서 최대 48개월 추적 시 사망·심혈관 사건 위험을 유의하게 낮춘 것으로 확인됐다. 지난 3월 미국 식품의약국(FDA) 승인 근거가 된 임상3상(HELIOS-B)과 이후 12개월 간 진행된 공개 연장(OLE) 분석에서 장기적인 임상 혜택이 다시 입증된 것이다. 앨나일람은 이번 결과를 지난달 29일부터 이달 1일까지 스페인 마드리드에서 열린 2025년 유럽심장학회(ESC)에서 구두로 발표했다.
HELIOS-B 연구에는 ATTR-CM 성인 환자 654명이 등록됐으며, 이 중 466명이 OLE에 진입했다. 이번 분석은 올해 4월 9일을 기준으로, 33~36개월 간의 이중맹검 기간과 이후 12개월 OLE 데이터를 합산한 것이다.
복합 1차 지표 외에도 전체 사망 위험은 전체군에서 37%, 단독요법군에서 39% 낮아졌다. 삶의 질(KCCQ-OS)은 위약 대비 각각 8.95점, 11.40점 개선됐다. NYHA 기능등급에서 ‘안정 또는 개선’으로 분류된 환자 비율도 전체군은 10.3%p(포인트), 단독요법군은 13.7%p 높았다. NYHA 기능등급은 심부전 환자의 증상 정도와 일상 활동 제한 수준을 평가하는 지표다.
심장 바이오마커도 개선됐다. 심부전 환자의 심장 부담 정도를 반영하는 ‘NT-proBNP’는 전체군에서 0.69, 단독요법군에서 0.56으로 감소했다. 트로포닌 I 역시 각각 0.71, 0.49로 줄어 모두 통계적으로 유의한 차이를 나타냈다.
이번 평가는 이중맹검 단계에서 배정된 바카라사이트 순위군, 즉 뷰트리시란과 위약을 비교 기준으로 한 업데이트된 사후(post-primary) 분석이다. 다만 다중성 보정은 적용되지 않았으며, p값은 명목치로 제시됐다.
안전성은 OLE 1년 동안 기존 프로파일과 일치했다. 장기 투여에 따른 이상반응이나 중대한 이상반응 발생률은 증가하지 않았고, 새로운 안전성 문제도 보고되지 않았다. 흔한 이상반응으로는 주사 부위 반응과 알칼리성 인산 분해 효소·ALT 수치 상승이 있었지만, 대체로 관리 가능한 수준이었다.
추가 포스터 분석에서는 환자의 사망이나 입원으로 인한 손실 일수(DLDH)가 3년간 위약 대비 평균 32.2일 줄었다. 기능 저하와 삶의 질 손실까지 고려하면 격차는 더 크게 벌어졌으며, 바카라사이트 순위 무손실 기간을 유지한 환자 비율도 뷰트리시란군에서 더 높게 나타났다.
ATTR는 변형된 ‘TTR 단백질’이 심장과 신경 등에 침착돼 발생하는 희귀질환이다. 유전형(hATTR)과 비유전형(wtATTR) 2가지 형태가 있으며, 전 세계 환자 수는 25만명 이상으로 추정된다. 조기 진단과 장기적인 질환 조절 여부가 예후를 크게 좌우한다.
앨나일람은 이번 HELIOS-B 48개월 데이터가 ATTR-CM 치료 패러다임에서 RNAi 기반 TTR 억제의 장기적인 임상 가치를 뒷받침한다고 밝혔다. 앰부트라는 RNAi 바카라사이트 순위로, TTR 단백질 생성을 차단해 질환의 근본 원인을 억제하는 기전을 갖고 있다. 피하주사(SC)로 연 4회만 투여하면 되며, 혈중에 축적된 TTR 단백질을 감소시켜 심장 손상을 예방하는 효과가 확인됐다.
한편 앰부트라는 현재 미국, 유럽연합(EU), 일본, 영국, 브라질, 아랍에미리트(UAE) 등에서 ATTR-CM ‘성인’ 치료제로 승인됐으며, hATTR 다발신경병증 적응증까지 포함해 누적 사용 경험은 8000 환자·년을 넘어섰다. 다만 비타민 A 혈중 감소가 보고돼 있으며, 환자에게는 하루 2500~3000 IU 범위 내에서 보충을 권장한다. 야맹증 등 결핍 증상이 나타날 경우에는 안과 검진이 필요하다.