- 미국·유럽망막학회 등 주요 학술 행사·학회서 임상 데이터 발표 예정
- 바카라 규칙01, DME 대상 최초 비침습적 국소 치료제 목표
- 바카라 규칙05, 여러 망막 등의 질환서 광범위한 적용 가능성 존재
[더바이오 성재준 기자] 스위스 바이오기업 오큘리스홀딩스AG(Oculis Holding AG, 이하 오큘리스)는 1일(현지시간) 당뇨병성 황반부종(DME) 환자를 대상으로 한 점안액 후보물질인 ‘OCS-01(개발코드명)’이 임상3상(DIAMOND)에서 긍정적 결과를 확보했다고 밝혔다. 또 급성 시신경염 치료제 후보물질인 ‘프리보섹터(Privosegtor, 개발코드명 OCS-05)’ 역시 임상2상(ACUITY)에서 시각 기능 개선 효과를 확인했다.
오큘리스는 △미국 망막학회 연례 학술대회(Retina Society Annual Congress) △유럽망막학회 혁신 스포트라이트(EURETINA Innovation Spotlight) 세션 △안과 미래 망막 포럼(Ophthalmology Futures Retina Forum) 등 망막 및 안과 분야의 주요 학술 행사 및 학회에서 바카라 규칙05 및 바카라 규칙01 등 후기 단계 파이프라인의 임상 결과를 발표할 예정이다.
특히, DME 치료제 후보물질인 OCS-01의 임상3상 DIAMOND 프로그램 확장 데이터 분석 결과도 발표할 예정이다. OCS-01은 오큘리스의 독점 약물 전달 플랫폼인 ‘옵티리치(OPTIREACH)’ 기술을 적용한 고농도 덱사메타손(dexamethasone) 점안액이다. DME에 대한 최초의 ‘비침습적’ 국소 치료제를 목표로 개발되고 있다. 현재 DME 치료는 유리체 내 주사나 안구 임플란트 등 침습적 방법만 가능한 상황이다.
DIAMOND 프로그램은 DIAMOND-1 및 DIAMOND-2로 구성됐고, 이들 연구는 DME 환자에서 점안액 형태의 후보물질인 바카라 규칙01의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되고 있다. 현재 2개 연구에서 총 800명 이상의 환자가 등록됐으며, 이들은 1대 1로 무작위 배정돼 바카라 규칙01 또는 위약을 투여할 예정이다. 구체적으로 6주 유도 단계에서는 1일 6회, 이후 52주까지 유지 단계에서 하루 3회 투여한다.
오큘리스는 이번 학회와 학술 행사에서 DME 환자를 대상으로 한 OCS-01의 임상2·3상(DIAMOND) 결과를 발표할 계획이다. 발표 내용에는 12주간의 효능과 안전성 데이터가 포함된다.
OCS-05에 대해서는 시력 개선 및 망막신경절세포 손실 감소 효과 등에 대한 논의가 이뤄질 계획이다. OCS-05는 펩타이드유사체(peptidomimetic) 기반의 저분자화합물로, 앞서 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 급성 시신경염에 대한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.
오큘리스는 이전에 공개된 ACUITY 연구에서 OCS-05 치료 환자들이 해부학적 망막 구조를 보존하면서도 시각 기능이 임상적으로 유의미하게 개선됐다고 밝혔다. 회사는 이 결과가 다양한 망막·신경안과·신경학적 질환으로의 확장 가능성을 보여주는 것이라고 설명했다.
동물실험에서도 일관된 결과가 확인됐다. 바카라 규칙05는 신경염증과 신경퇴행 모델에서 망막신경절세포 손상을 억제하고 운동 기능 개선과의 연관성을 보였다. 회사는 현재까지 급성 시신경염에 대해 승인된 신경 보호 치료제가 없어, 발작 후 시력 손실을 예방할 수 있는 치료옵션에 대한 미충족 수요가 크다고 덧붙였다.
아울러 오큘리스는 OCS-01과 OCS-05 외에도 국소용 항-TNFα(종양괴사인자 알파) 제제로 개발되고 있는 ‘OCS-02(개발코드명)’도 보유하고 있다. OCS-02는 환자의 유전자형을 고려한 맞춤형 접근법을 바탕으로 건성안(dry eye disease) 치료제 개발을 목표로 하고 있으며, 현재 임상2상 단계에 있다.